임상 참가자 5명 척추 MRI서 무증상 이상 소견 발견
이번 임상 보류 조치는 'CAMPSIITE' 임상시험에 참여한 환자 중 5명의 척추 자기공명영상(MRI)에서 무증상 이상 소견이 발견된 데 따른 것이다. 이에 따라 리젠엑스바이오는 단기간 내에 RGX-121의 생물학적제제 승인 신청(BLA)을 재제출하기 어려울 것으로 예상된다고 밝혔다.
이상 소견이 발견된 환자 5명은 약 3~6년 전 뇌실내 또는 뇌조내로 RGX-121을 투여받은 이들로, 최근 강화된 MRI 모니터링 과정에서 척추 부위에 작은 결절 또는 낭성 질량 등의 무증상 소견이 확인됐다. 임상시험 연구진은 해당 소견을 심각하지 않은 것으로 판단했으며, 방사선 전문의들은 양성일 가능성이 높다고 보고 있다. 현재까지 이 소견의 성격이나 인과관계를 확인할 수 있는 임상적 또는 병리적 증거는 없으며, 뇌 MRI에서는 이상 소견이 발견되지 않았다.
커런 심슨(Curran Simpson) 리젠엑스바이오 사장 겸 최고경영자(CEO)는 "이번에 발견된 소견은 헌터증후군 프로그램에 국한된 독특한 현상으로 보이며, RGX-121의 이익-위험 프로파일을 평가하기 위해 장기적인 추적 관찰과 추가 데이터 분석이 필요하다"고 말했다. 이어 "우리는 다른 캡시드와 투여 경로를 사용하는 듀센근디스트로피(Duchenne) 및 망막 질환 후보물질에 계속 집중하고 있으며, 이번 분기 내 듀센 BLA 제출과 4분기 습성 연령관련황반변성(wet AMD) 임상 3상 탑라인 데이터 발표 등 단기 촉매제는 예정대로 진행 중"이라고 덧붙였다.
리젠엑스바이오는 파트너사인 NS 파마(NS Pharma)와 함께 추가적인 환자 영상 및 장기 추적 관찰 데이터를 평가하고 있으며, 향후 수령할 FDA의 공식 임상 보류 서한을 포함한 피드백을 반영해 다음 단계를 결정할 계획이다.
리젠엑스바이오는 2009년 설립된 아데노부속바이러스(AAV) 유전자 치료제 전문 바이오테크 기업으로, 희귀 질환 및 망막 질환 치료제를 개발하고 있다.
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주지숙 데이터투자 기자 pr@datatooza.com
