임상 대상자 176명에서 126명으로 감축…올해 말 등록 완료 및 2028년 상반기 탑라인 발표 전망
이번 미팅에서 FDA는 임상 3상의 참가자 수를 기존 176명에서 126명으로 축소하는 X4 파머슈티컬의 분석에 동의했다. 회사 측은 통계적 유의성을 재검토한 결과, 환자 수를 126명으로 줄여도 연간 감염률 감소 및 절대 호중구 수(ANC) 반응률 등 공동 1차 평가변수를 검증하는 데 충분한 통계적 검정력을 유지할 수 있다고 판단했다. FDA는 제안된 안전성 데이터베이스 역시 향후 추가 신약 승인 신청(sNDA)을 지원하기에 적절하다는 의견을 밝혔다.
X4 파머슈티컬은 새로운 임상시험수탁기관(CRO)과의 협력을 통해 올해 말까지 임상 3상 환자 등록을 완료할 계획이다. 임상시험의 탑라인(주요 결과) 데이터는 2028년 상반기에 발표할 수 있을 것으로 전망하고 있다.
아담 크레이그(Adam Craig) X4 파머슈티컬 집행 회장(Executive Chairman)은 "만성 호중구 감소증으로 인해 심각하거나 재발성 감염을 겪는 환자가 약 1만 5000명에 달하는 것으로 추정된다"며 "치료 옵션이 매우 제한적인 이 희귀 질환 분야에서 마보릭사포가 독보적인 가치를 바탕으로 상당한 시장 기회를 확보할 수 있을 것"이라고 말했다.
4WARD 임상 3상은 재발성 또는 심각한 감염을 겪는 선천성, 획득성 일차성 자가면역성 또는 특발성 만성 호중구 감소증 환자를 대상으로 1일 1회 경구 투여하는 마보릭사포의 효능과 안전성을 평가하는 다기관, 무작위 배정, 이중맹검, 위약 대조 연구다. 미국 FDA는 만성 호중구 감소증 치료를 위한 마보릭사포를 패스트트랙 대상 의약품으로 지정한 바 있다.
X4 파머슈티컬은 미국 매사추세츠주 보스턴에 본사를 두고 있으며, 면역계 질환 및 CXCR4 생물학 분야의 전문성을 바탕으로 희귀 혈액 질환 치료제를 개발하고 있다. 회사의 첫 번째 상업화 제품인 CXCR4 길항제 '졸렘디(XOLREMDI)'는 미국에서 판매 중이다.
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주지숙 데이터투자 기자 pr@datatooza.com
