올해 하반기 미국·유럽서 임상 2상 개시 예정…승인 시 우선심사바우처 수령 가능
이번 지정은 네더톤 증후군(Netherton Syndrome)에 이어 QRX003이 획득한 두 번째 희귀소아질환 지정이다. FDA의 희귀소아질환 지정 프로그램은 18세 미만 소아에게 주로 발생하는 심각하고 생명을 위협하는 질환의 치료제 개발을 장려하기 위해 마련됐다. 향후 QRX003의 신약허가신청(NDA)이 승인될 경우, 쿼인 파머슈티컬스는 다른 의약품의 우선심사에 사용하거나 타사에 판매 및 양도할 수 있는 우선심사바우처(PRV)를 받을 자격을 얻게 된다.
쿼인 파머슈티컬스는 올해 하반기 중 미국과 유럽에서 최대 12명의 소아 및 성인 피부박리증후군 환자를 대상으로 임상 2상 시험을 개시할 계획이다. 이번 임상은 미국 내에서 임상시험계획(IND) 승인 하에 진행되는 해당 질환 관련 최초의 공식 연구가 될 예정이다.
피부박리증후군은 각질교착부전단백질(corneodesmosin) 유전자의 기능 상실 변이로 인해 표피 상층부가 과도하게 벗겨지는 희귀 상염색체 열성 유전성 피부질환이다. 환자들은 극심한 통증과 만성 가려움증 등에 시달리지만, 현재까지 승인된 치료제는 없는 실정이다.
마이클 마이어스 쿼인 파머슈티컬스 최고경영자(CEO)는 "QRX003이 피부박리증후군에 대해 희귀소아질환 지정을 받게 되어 매우 기쁘다"며 "FDA의 IND 승인을 바탕으로 올해 말 전에 임상 2상 시험을 시작할 수 있도록 준비하고 있다"고 말했다.
쿼인 파머슈티컬스는 미국 버지니아주 애슈번(Ashburn)에 본사를 둔 제약사로, QRX003과 QRX009 등 두 가지 핵심 플랫폼 제품을 중심으로 네더톤 증후군, 피부박리증후군, 수장족저각화증, 손발톱비후증(Pachyonychia Congenita) 등 다양한 희귀질환 치료제를 개발하고 있다.
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주지숙 데이터투자 기자 pr@datatooza.com
