울트라제닉스 임상 실패 속 자사 후보물질 효능 부각
리서치 얼라이언스 III가 11일 미국 증권거래위원회(SEC)에 제출한 공시에 따르면, 오크 힐 바이오는 최근 경쟁사인 울트라제닉스(Ultragenyx)의 엔젤만 증후군 치료제 후보물질 'GTX-102'가 임상 3상에서 실패했음에도 불구하고, 자사가 개발 중인 치료제는 메커니즘상 성공 가능성이 높다고 밝혔다. 엔젤만 증후군은 심각한 발달 지연을 초래하는 희귀 유전 질환이다.
오크 힐 바이오의 최고경영자(CEO) 조쉬 디스틀러(Josh Distler)는 로슈(Roche) 연구진의 마우스 모델 실험 데이터를 인용해 "울트라제닉스가 인간에게 사용한 용량은 UBE3A 단백질 수준을 1~2% 증가시키는 데 그쳤으나, 로슈의 약물은 해당 단백질 수준을 약 50% 증가시켰다"고 설명했다. 오크 힐 바이오는 로슈로부터 해당 치료 물질을 라이선스인해 개발하고 있다.
오크 힐 바이오는 현재 해당 치료제에 대한 임상 3상을 시작하는 단계에 있으며, 오는 2029년 초 임상 데이터를 확보할 수 있을 것으로 예상하고 있다. 또 다른 경쟁사인 아이오니스(Ionis)는 내년에 임상 3상 데이터를 발표할 예정이다.
앞서 리서치 얼라이언스 III는 지난 2026년 7월 26일 오크 힐 바이오(법인명 OHB Pediatrics Ltd.) 및 그 주주들과 사업 결합 계약을 체결했다고 발표한 바 있다. 양사의 합병 거래는 리서치 얼라이언스 III 주주들의 승인 및 규제 당국의 허가 등 통상적인 종결 조건을 충족해야 완료된다.
리서치 얼라이언스 III는 기업인수목적회사로, 합병 대상 기업인 오크 힐 바이오는 희귀 질환 및 소아과 분야의 유전 의학 치료제를 개발하는 바이오 기업이다.
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주지숙 데이터투자 기자 pr@datatooza.com
