환자 5명 전원서 시각 기능 개선 확인…2027년 임상 3상 진입 목표
이번에 공개된 결과는 OPGx-BEST1을 저용량(1.5x10^9 vg/eye)으로 투여받은 성인 환자 5명을 대상으로 한 3개월 및 6개월 추적 관찰 데이터다. 임상 결과 OPGx-BEST1은 심각한 이상반응(SAE)이나 용량제한독성(DLT), 안구 내 염증 반응을 유발하지 않아 우수한 내약성과 안전성을 입증했다.
효능 측면에서도 고무적인 성과를 거뒀다. 임상 참여 환자 5명 전원(100%)이 최소 한 가지 이상의 시각 기능 평가 지표에서 개선을 나타냈다. 구체적으로 미세시야계(Microperimetry) 검사를 완료한 평가 가능 환자 4명 중 3명(75%)이 미국 식품의약국(FDA)과 합의한 기준인 '사전 지정된 5개 이상 지점에서 3데시벨(dB) 이상의 망막 감도 향상'을 충족했다. 또한 최대교정시력(BCVA)은 60%, 저조도시력(LLVA)과 대비감도는 각각 40%의 환자에게서 개선이 관찰됐다.
구조적 개선도 동반됐다. 환자의 80%(5명 중 4명)에서 망막 구조 개선이 확인됐다. 베스트황반변성(BVMD) 환자 3명 중 2명(67%)은 황반 아래 쌓인 난황형 물질이 감소했으며, 상염색체 열성 베스트로핀증(ARB) 환자 2명 전원(100%)은 망막 내 액체가 줄어드는 효과를 보였다. 특히 질병 초기 단계의 젊은 환자일수록 기능적·구조적 개선 폭이 크게 나타나 조기 치료의 잠재적 유용성을 시사했다.
오퍼스 제네틱스는 이러한 긍정적인 임상 1/2상 코호트 1 결과를 바탕으로 다음 단계 개발에 속도를 내고 있다. 회사는 지난 2026년 8월 FDA와의 Type C 회의를 통해 임상 3상(pivotal trial) 설계 및 평가 지표에 대한 조율을 마쳤다. 고용량(4.5x10^9 vg/eye)을 투여하는 코호트 2는 당초 계획보다 초과된 8명의 환자 등록을 완료했으며, 2026년 4분기 중 투여를 마칠 예정이다.
회사는 2027년 2분기에 코호트 1의 6개월 데이터 및 코호트 2의 3개월 데이터를 발표할 계획이며, 같은 해 임상 3상 환자 투여 개시를 목표로 하고 있다. 상업용 제조 공정 역시 2027년 초 인도를 목표로 순항 중이다.
오퍼스 제네틱스는 희귀 유전성 망막 질환 치료를 위한 유전자 치료제 플랫폼을 개발하는 바이오 기업이다. 현재 OPGx-BEST1 외에도 LCA5, RDH12, MERTK 등 다양한 파이프라인을 보유하고 있으며, 보유 현금을 바탕으로 오는 2029년까지 임상 프로그램을 지속할 수 있는 재정적 여력을 확보하고 있다.
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주지숙 데이터투자 기자 pr@datatooza.com
