올해 4분기 미국 FDA에 가속 승인 위한 BLA 순차 제출 완료 계획
ST-920은 일회성으로 투여하는 아데노연관바이러스(AAV) 기반의 파브리병 유전자 치료제 후보물질이다. PTC 테라퓨틱스는 이번 인수가 완료됨에 따라 오는 2026년 4분기 중 미국 식품의약국(FDA)에 가속 승인을 받기 위한 품목허가신청(BLA) 순차 제출(Rolling Submission)을 완료할 계획이다.
매튜 B. 클라인(Matthew B. Klein) PTC 테라퓨틱스 최고경영자(CEO)는 "우리 팀은 ST-920의 BLA 제출을 완료하고, 만성 효소 대체 요법(ERT)의 한계를 해결할 수 있는 안전하고 효과적이며 지속적인 일회성 치료제를 파브리병 환자 공동체에 제공할 수 있기를 기대한다"고 전했다.
ST-920은 임상 연구를 통해 결핍된 알파-갈락토시다아제 A(α-Gal A) 효소의 장기적인 생산을 유도하고, 글로보트리아오실세라마이드(Gb3) 수치를 유의미하게 감소시키는 효과를 보였다. 이를 통해 만성 효소 대체 요법에 따른 환자의 부담을 줄이고 지속적인 임상적 이점을 제공하는 것으로 나타났다.
이 후보물질은 미국 FDA로부터 희귀의약품, 패스트트랙, 첨단재생의료치료제(RMAT) 지정을 받았으며, 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품 지정 및 프라임(PRIME) 지원 대상 자격을 획득했다. 또한 영국 의약품규제청(MHRA)으로부터 혁신 라이선스 및 접근 경로(ILAP) 지정을 받은 바 있다.
파브리병은 갈락토시다아제 알파 유전자(GLA)의 돌연변이로 인해 알파-갈락토시다아제 A 효소 활성이 결핍되어 발생하는 리소좀 축적 질환이다. 이로 인해 세포 내에 Gb3가 축적되면 신장, 심장, 신경, 눈, 장, 피부 등 주요 장기에 심각한 손상을 초래할 수 있다.
PTC 테라퓨틱스는 희귀 질환을 앓고 있는 소아 및 성인 환자를 위한 임상적으로 차별화된 의약품의 발굴, 개발 및 상업화에 전념하는 글로벌 바이오 제약 기업이다. 뉴저지주 워런에 본사를 두고 있다.
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주지숙 데이터투자 기자 pr@datatooza.com
