박리성 피부 증후군 치료제 최초 지정…하반기 임상 2/3상 진입 예정
박리성 피부 증후군 치료제 후보물질이 FDA 패스트트랙 지정을 받은 것은 이번이 처음이다. 이 질환은 표피 표면층이 과도하게 벗겨지는 희귀 유전성 피부 질환으로, 현재 승인된 치료제가 없다. 이번 지정은 지난 7월 FDA가 박리성 피부 증후군에 대한 QRX003의 임상시험계획(IND)을 승인한 데 따른 후속 조치다.
회사 측은 올해 하반기 미국과 유럽에서 소아 및 성인 환자 최대 12명을 대상으로 QRX003의 임상 2/3상 시험을 시작할 계획이다. 임상시험에서는 48주 동안 환자 체표면적의 80% 이상에 하루 두 번 QRX003을 도포하며, 24주 차에 중간 데이터 검토를 진행한다. 쿼인 파머슈티컬스는 오는 2028년 QRX003의 박리성 피부 증후군 치료제 승인을 목표로 하고 있다.
네더튼 증후군 이어 두 번째 패스트트랙 지정
QRX003이 FDA로부터 패스트트랙 지정을 받은 것은 이번이 두 번째다. 앞서 FDA는 지난 2026년 3월 11일 네더튼 증후군 치료를 위한 QRX003 로션(4%)에 대해 패스트트랙 지정을 부여한 바 있다. 현재 네더튼 증후군 환자를 대상으로 한 전신 임상 2/3상 시험도 진행 중이다.이번 IND 신청은 단일 소아 환자를 대상으로 진행 중인 연구자 주도 임상 관찰 결과를 바탕으로 이뤄졌다. 해당 환자는 QRX003을 15개월 이상 투여받았으며, 가려움증 개선과 피부 상태 호전 등 유의미한 치료 효과를 보였고 부작용은 보고되지 않았다.
마이클 마이어스(Michael Myers) 쿼인 파머슈티컬스 최고경영자(CEO) 겸 공동 창립자는 "박리성 피부 증후군 분야에서 최초로 FDA 임상시험계획 승인을 받은 데 이어 패스트트랙 지정까지 획득하게 됐다"며 "패스트트랙 지정을 통해 FDA와 긴밀히 협력해 최초의 기업 주도 임상 시험을 진전시킬 수 있을 것"이라고 말했다.
쿼인 파머슈티컬스는 희귀 및 고아 질환 치료제 개발과 상업화에 집중하는 후기 임상 단계 제약사다. 주요 파이프라인 플랫폼인 QRX003과 QRX009를 통해 네더튼 증후군, 박리성 피부 증후군, 장척각화증(Palmoplantar Keratoderma), 파키오니키아 콘제니타(Pachyonychia Congenita), 고를린 증후군, 결절성 경화증, 미세낭성 림프관 기형, 정맥 기형, 혈관섬유종 등 다양한 희귀 피부 질환 치료제 개발을 추진하고 있다. 미국 버지니아주 애슈번에 본사를 두고 있다.
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주지숙 데이터투자 기자 pr@datatooza.com
