마일스톤 달성 시 최대 11억 7000만 달러 추가 수령 가능…순매출 단계별 로열티도
이번 계약에 따라 제넨텍은 AL050 프로그램의 전 세계 개발 및 상업화 독점 권리를 갖게 된다. 알렉터는 제넨텍으로부터 선급금 1억 달러를 받으며, 향후 개발, 규제 승인, 상업화 마일스톤 달성 여부에 따라 최대 11억 7000만 달러를 추가로 받을 수 있다. 이와 함께 순매출에 따른 단계별 로열티도 받을 수 있다.
제넨텍은 AL050의 모든 적응증에 대한 개발, 규제, 제조 및 상업화를 책임진다. 반면 알렉터는 자사의 독자적인 혈뇌장벽(BBB) 전달 플랫폼인 '알렉터 브레인 캐리어(ABC)'의 소유권과 이를 자체 보유 파이프라인 전반에 적용할 수 있는 전적인 권리를 유지한다.
AL050은 파킨슨병 신경퇴행의 한 요인인 GCase 결핍을 겨냥해 설계된 물질이다. GCase 결핍은 GBA1 유전자 변이 보유자에게서 가장 두드러지지만 이들에 국한되지는 않는다.
AL050은 효소 활성을 높이고 반감기를 늘리도록 알렉터가 개량한 GCase에 ABC 플랫폼을 결합해 치료제가 혈뇌장벽을 통과하도록 설계됐다. 뇌에 전달된 효소는 GCase 결핍 시 신경세포 등 뇌 세포에 축적돼 신경퇴행에 기여하는 지질인 글루코실스핑고신과 글루코실세라마이드를 분해해 세포 기능 장애를 줄이고 질병 진행을 늦추는 것을 목표로 한다.
아르논 로젠탈(Arnon Rosenthal) 알렉터 최고경영자(CEO)는 "GCase 활성 결핍은 파킨슨병의 기여 요인으로 점점 더 인정받고 있지만, 근본적인 효소 결핍을 다루는 승인 치료제는 아직 없다"며 "파킨슨병에 오랜 노력을 기울여 온 제넨텍은 이 프로그램이 임상 단계로 나아가는 데 이상적인 파트너"라고 말했다.
로젠탈 CEO는 또 "이번 파트너십으로 현금 운용 가능 기간(cash runway)이 2029년까지 늘어났다"며 "피하 투여형 뇌 투과 항아밀로이드베타(anti-Aβ) 항체를 알츠하이머 환자 대상 다중 코호트 임상 데이터 확보 단계까지 진전시키고, 피하 투여형 뇌 투과 타우(Tau) siRNA와 알파-시누클레인 siRNA 프로그램은 IND 지원 연구를 거쳐 임상시험계획(IND) 신청까지 추진할 재원을 마련했다"고 밝혔다.
알렉터는 오는 13일 오전 8시(태평양시간) 뇌 투과 항아밀로이드베타 항체 AL137, 타우 siRNA 프로그램 AL164, 알파-시누클레인 siRNA 프로그램 AL062를 주제로 과학 웨비나를 연다.
알렉터는 미국 캘리포니아주 사우스 샌프란시스코에 본사를 두고 있으며, 유전학, 면역학, 신경과학을 기반으로 신경퇴행성 질환 치료제를 개발하는 바이오테크 기업이다.
주지숙 데이터투자 기자 pr@datatooza.com
