요소회로질환 치료제 후보물질…2027년 상반기 환자 투여 및 하반기 중간 결과 발표 예상
KRRO-121은 코로 바이오의 독자적인 RNA 편집 플랫폼 'OPERA'를 기반으로 개발 중인 GalNAc(N-아세틸갈락토사민) 결합 치료제다. 요소회로질환(UCD) 및 간성뇌병증(HE) 환자의 고암모니아혈증 치료를 목표로 하며, 암모니아 제거에 핵심적인 효소인 글루타민 합성효소(GS) 단백질을 안정화된 형태로 새로 생성하도록 설계됐다. 이번 임상시험은 현재 호주에서 건강한 자원봉사자를 모집하고 있으며, 글로벌 임상 1/2상 프로그램인 ANCHOR의 일환이다.
ANCHOR 프로그램은 총 2부로 구성된다. 1부는 건강한 자원봉사자 최대 50명을 대상으로 KRRO-121의 안전성, 내약성 및 약동학(PK)을 평가하는 단일 상승 용량(SAD) 연구와 이어지는 다회 상승 용량(MAD) 연구다. 이번 첫 코호트의 건강한 자원봉사자들에게는 2mg/kg의 단일 용량이 투여됐다.
지난 9월 시작된 단일 상승 용량 연구는 최대 5개 코호트에서 최대 30명을, 다회 상승 용량 연구는 2개 코호트에서 최대 20명을 등록할 예정이다. 두 연구 모두 위약 대조 방식으로 진행된다.
2부는 규제 당국의 승인을 전제로 모든 유전자형의 요소회로질환 환자 최대 15명을 대상으로 KRRO-121의 안전성, 내약성, 약동학 및 임상 활성을 평가하는 다회 투여 연구로 진행된다. 회사 측은 오는 2027년 상반기에 요소회로질환 환자를 대상으로 한 투여를 시작하고, 같은 해 하반기에 중간 임상 결과를 발표할 것으로 예상하고 있다.
람 아이야르(Ram Aiyar) 최고경영자(CEO) 겸 사장은 "서로 다른 변이를 대상으로 한 여러 전임상 연구에서 KRRO-121은 암모니아 수치 급상승을 억제하는 능력을 보였다"며 "ANCHOR의 첫 코호트 투여는 먼저 안전성, 이어 활성에 대한 근거를 확보하기 위한 한 걸음"이라고 말했다.
코로 바이오는 독자적인 OPERA 플랫폼을 활용해 희귀 질환 및 유병률이 높은 질환을 위한 유전자 치료제를 개발하는 기업이다. 이 플랫폼은 체내의 자연스러운 RNA 편집 과정을 활용해 표적 mRNA 전사체를 수정함으로써 기능을 향상시킨 단백질을 생성하도록 설계됐다.
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주지숙 데이터투자 기자 pr@datatooza.com
