초기 환자 3명서 부작용 미관찰... 하반기 규제 경로 업데이트 예정
이번 임상은 수정된 프로토콜에 따라 진행됐으며, 투여를 완료한 초기 환자 3명 모두에게서 혈전성 미세혈관병증(TMA)이나 모세혈관 누출 증후군 등 심각한 부작용이나 안전성 우려가 관찰되지 않았다. 환자들에게는 조정된 용량인 3.8 × 10¹³ GC/kg의 RP-A501과 함께 리투시맙, 시롤리무스, 코르티코스테로이드로 구성된 면역조절 요법이 병용 투여됐다. 투여는 최소 4주의 간격을 두고 순차적으로 진행됐다.
FDA와 추가 투여 협의... 하반기 규제 경로 발표
이번 임상 2상은 총 12명의 환자를 대상으로 하는 단일군 연구로 설계됐다. 로켓 파머슈티컬스는 추가 환자 투여 및 임상 완료를 위해 미국 식품의약국(FDA)과 긴밀히 협의 중이며, 2026년 하반기 중 규제 경로에 대한 업데이트를 제공할 계획이다. 아울러 다논병 프로그램 전반에 대한 종합적인 업데이트도 올해 하반기 내에 발표할 예정이다.가우라브 샤(Gaurav Shah) 로켓 파머슈티컬스 최고경영자(CEO)는 "초기 환자 3명에게서 얻은 고무적인 안전성 결과는 유전자 치료제가 유전성 심근병증을 해결할 수 있는 잠재력을 보여준 임상 1상의 변혁적 결과를 기반으로 프로그램에 대한 강한 신뢰를 더해준다"며 "FDA와 협력해 임상 2상을 가능한 한 신속하게 완료할 수 있는 경로를 조율하고 있다"고 말했다.
심혈관 유전자 치료제 최초로 안전성·효능 입증 도전
RP-A501은 심혈관 질환 유전자 치료제 중 임상 연구에서 최초로 안전성과 효능을 입증한 후보물질로, 다논병 환자의 심장 기능을 회복하거나 안정시키는 잠재력을 가지고 있다. 미국 FDA로부터 혁신재생의학치료제(RMAT), 패스트트랙, 희귀소아질환, 희귀의약품 지정을 받았으며, 유럽연합(EU)에서도 첨단바이오의약품(ATMP) 및 프라임(PRIME) 지정을 획득했다.다논병은 심부전을 유발해 남성 환자의 경우 청소년기나 성인 초기에 사망에 이르게 하는 희귀 유전성 다기관 질환이다. 현재 유일한 근본적 치료법은 심장 이식이지만 심각한 합병증을 동반할 수 있어 미충족 의료 수요가 매우 높다.
로켓 파머슈티컬스는 희귀 및 치명적 질환을 위한 유전자 치료제를 개발하는 상업화 단계의 바이오테크 기업으로, 유전성 심혈관 질환에 전략적 초점을 맞추고 있다.
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