맹검 중간 분석서 뇌부종(ARIA-E) 0%·타우 바이오마커 감소… 2027년 1분기 12개월 톱라인 발표 예정
PRECISE-AD는 초기 알츠하이머병 환자를 대상으로 PMN310의 투여 용량을 단계적으로 늘려가며 반복 투여하는 무작위·이중맹검·위약대조 임상으로, 미국 식품의약국(FDA)의 패스트트랙 지정을 받았다. 350mg, 700mg, 1400mg 세 개 코호트에서 투약군과 위약군을 3대 1로 배정해 매달 정맥주사(IV)로 투여하며, 22개 기관에서 144명이 등록됐다. 코호트별 투여 기간은 12개월이다.
자료에 따르면 지난 7월 28일 발표된 6개월 맹검 중간 분석(데이터 기준일 7월 22일)에서 안전성 평가가 가능한 136명 가운데 아밀로이드 관련 영상 이상(ARIA) 중 가장 심각한 유형인 뇌부종(ARIA-E)은 한 건도 나오지 않았다(0.0%). 뇌 미세출혈(ARIA-H) 발생률은 4.4%였고 모두 경증·무증상·비중대 사례였다. 치료 관련 중대 이상반응과 치료 관련 투약 중단은 없었으며, 주입 반응은 비중대 사례 1건이었다.
이 수치는 투약군과 위약군을 3대 1로 함께 집계한 맹검 합산 결과다. 회사는 등록 환자의 61%가 APOE4 유전자 보유자이고 11%는 동형접합자라며, 어느 유전형에서도 ARIA-E가 나타나지 않았다고 밝혔다. APOE4 동형접합자는 ARIA 위험이 가장 높아 현재 승인된 항아밀로이드 치료제 대상에서 대부분 제외되는 환자군이다.
타우 바이오마커 중간 결과
바이오마커 분석에서는 혈장 pTau217 수치가 169일 차까지 기저치 대비 평균 15% 줄었고, 환자의 68.5%에서 감소했다. 뇌척수액(CSF) MTBR-tau243 수치는 169일 차에 평균 13.3% 감소했으며 환자의 62.5%에서 하락했다. 회사는 두 지표 모두 치료하지 않으면 상승할 것으로 예상되는 타우 관련 지표라고 설명했다.회사는 pTau217 감소 환자 비율(약 68%)이 3대 1 배정 설계의 투약군 비율(75%)과 가깝다고 밝혔다. 다만 반응자 데이터는 여전히 맹검 상태이며, MTBR-tau243 변화는 아직 통계적 유의성을 확인할 만한 검정력을 갖추지 않은 초기 결과라고 덧붙였다.
톱라인 일정과 2026년 과제
프로미스 뉴로사이언시스는 PRECISE-AD의 12개월 톱라인(Topline) 데이터를 2027년 1분기에 발표할 예정이다. 회사는 2027년까지 운영 자금을 확보해 톱라인 발표 이후까지 여력이 있다고 밝혔다. 이 임상은 안전성과 유효성의 방향성 신호를 평가하기 위한 것으로, 임상 평가지표의 통계적 유의성을 검증하도록 설계되지는 않았다.자료는 톱라인의 목표 시나리오로 위약 수준의 ARIA 발생률, 최소한의 주입 반응, 위약 대비 약 15~20%의 질병 진행 지연 등을 제시했다. 회사는 이 시나리오가 경영진의 견해이며 7월 중간 데이터 외의 임상 데이터 검토에 근거한 것은 아니라고 밝혔다.
회사는 PMN310 피하주사(SC) 제형 개발, 허가용 임상(registrational study) 준비, FDA와의 1b/2상 종료(EOP1b/2) B형 미팅 준비를 병행하고 있다. 근위축성 측삭경화증(ALS) 후보물질 'PMN267'과 파킨슨병·루이소체 치매(DLB) 후보물질 'PMN442'의 임상시험계획(IND) 신청을 위한 연구도 진행 중이다. 회사는 하반기 활동이 중간 데이터 결과, 규제 당국 피드백, 자원 배분에 따라 달라질 수 있다고 덧붙였다.
프로미스 뉴로사이언시스는 신경퇴행성 질환을 일으키는 잘못 접힌(misfolded) 단백질을 표적으로 하는 항체와 백신을 개발하는 임상 단계 바이오기업이다.
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박노중 데이터투자 기자 netpark@datatooza.com
