치료 경험 환자 중 구리 목표 범위 내 47%뿐…3분기 순손실 620만 달러로 확대
미국간학회서 3상 기저 분석 발표
회사는 지난 8일 미국간학회(AASLD) 주최 '더 리버 미팅(The Liver Meeting®) 2026'에서 ALXN1840 임상 3상 포커스(FoCus) 연구의 기저 분석 결과를 발표했다. 이번 분석은 기존 치료를 받아 온 환자에게 남아 있는 질병 부담을 파악하는 데 초점을 맞췄다. 회사는 포커스 연구가 윌슨병에서 진행된 무작위 대조 임상 가운데 최대 규모라고 소개했다.발표에 따르면 치료 경험이 있는 환자군과 치료 경험이 없는 환자군의 기저 시점 간경변증 비율은 각각 39%와 30%, 신경학적 증상은 79%와 83%, 정신의학적 증상은 75%와 70%였다. 평가 가능한 환자의 73%는 이 세 가지 증상 가운데 두 가지 이상을 갖고 있었다.
치료 경험이 있는 환자 가운데 가이드라인이 권장하는 구리 목표 범위 안에 든 비율은 47%에 그쳤다. 표준 치료를 12개월 넘게 받은 환자의 31%는 24시간 소변 구리 배출량이 권장 범위를 웃돌았다.
이에 앞서 회사는 지난 5일 같은 학회 포스터 발표에서 ALXN1840 투여 환자의 몰리브덴 균형이 중립으로 유지되고 몰리브덴 독성이 나타나지 않았다고 보고했다. 혈청 요산 수치는 6년간의 투여 기간 내내 정상 범위를 유지했다. 회사는 이 결과가 ALXN1840의 알부민 삼중복합체(ATC) 작용 기전과 일치하며 장기 안전성을 뒷받침하는 추가 근거라고 설명했다.
NDA 롤링 제출 진행 상황
회사는 지난 7월 22일 미 식품의약국(FDA)에 ALXN1840의 NDA 롤링 제출을 시작했다고 발표한 바 있다. FDA가 롤링 방식 제출을 허용해, 회사가 나머지 부분을 마무리하는 동안 완성된 부분을 먼저 제출해 검토받을 수 있다. 회사는 향후 수 주 안에 NDA 제출을 완료할 계획이라고 밝혔다.회사는 지난 8월 19일 제프리 D. 켄트(Jeffrey D. Kent) 박사를 수석부사장 겸 메디컬 어페어스 총괄로 선임했다고 발표했다. 켄트 박사는 회사가 ALXN1840 NDA의 FDA 승인 가능성에 대비하는 가운데 메디컬 어페어스 조직을 이끌고 있다. 그는 희귀질환, 간·소화기, 면역 분야 등에서 20년 이상 바이오 제약 경력을 쌓았다.
모노파 테라퓨틱스는 미국 일리노이주 윌멧에 본사를 둔 임상 단계 바이오 제약사로, 후기 단계의 윌슨병 치료 후보물질 ALXN1840을 개발하고 있다. 또 진행성 암 영상용 'MNPR-101-Zr'(임상 1상), 치료용 'MNPR-101-Lu'(임상 1a상)와 'MNPR-101-Ac'(후기 전임상) 등 방사성 의약품 파이프라인을 보유하고 있다.
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박노중 데이터투자 기자 netpark@datatooza.com
