18일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 3월 18일, 게인 테라퓨틱스는 AD/PD™ 2026 국제 회의에서 GT-02287의 임상 및 바이오마커 데이터 발표를 진행했다. 이 회의는 2026년 3월 17일부터 21일까지 덴마크 코펜하겐에서 열렸다.
구두 발표에서는 GT-02287의 1b 임상 연구에서의 새로운 임상 및 바이오마커 데이터가 제시되었으며, 이는 특발성 및 GBA1 파킨슨병에서 질병 수정 가능성을 더욱 뒷받침하는 내용이다. 또한, 회사는 파킨슨병 및 기타 신경학적 질환 치료를 위한 구조적으로 구별된 화학 시리즈의 전임상 데이터를 포함한 포스터도 발표했다. 구두 발표는 회사의 최고 의학 책임자인 요나스 한네스타드 박사에 의해 진행되었으며, "GT-02287의 파킨슨병에 대한 오픈 라벨 1b 연구"라는 제목으로 진행되었다.
연구의 1부에서 안전성, 내약성, 바이오마커 및 임상 점수에 대한 데이터가 발표되었으며, 19명의 참가자 중 16명이 9개월 연장 연구에 참여하기로 선택했다. 2026년 3월 5일 데이터 모니터링 위원회 회의에서는 연구가 변경 없이 계속 진행되어야 한다고 결론지었다. 2026년 1월에 발표된 바와 같이, 뇌척수액(CSF)에서 글루코실스핑고신(GluSph) 수치가 높은 모든 참가자에서 GT-02287 치료 후 90일 동안 GluSph 수치가 상당히 감소했다.
GluSph의 상승은 GCase 기능 장애의 결과로, 알파 시누클레인의 응집을 증가시키고 신경세포의 미토콘드리아 및 리소좀 기능을 손상시키는 것으로 알려져 있다. 2026년 3월 10일 기준으로, 9개월 연장 연구에 등록된 16명의 참가자 중 14명이 5개월 동안의 투약을 완료했으며, MDS-UPDRS 점수는 150일 동안 안정적으로 유지되었다. 초기 데이터에 따르면, CSF에서 GluSph 수치가 높은 참가자들이 낮은 참가자들보다 더 많은 혜택을 보고했으며, 150일째 두 그룹 간 MDS-UPDRS II 및 III 점수의 합계에서 6.7점의 차이가 있었다.
게인 테라퓨틱스의 CEO인 진 맥은 "GT-02287의 임상 연구에서 진화하는 바이오마커 증거에 고무되고 있다. GT-02287이 파킨슨병의 원인 생물학을 타겟팅하고 있다는 것을 시사한다. CSF에서 GluSph의 감소와 DDC 수치의 감소, 그리고 GT-02287 치료와 관련된 MDS-UPDRS 점수의 개선 간의 상관관계를 보여주는 추가 데이터가 있다"고 말했다.
AD/PD 포스터 발표에서는 "GT-02287와는 다른 임상 단계의 새로운 GCase 조절제"라는 제목의 포스터가 회사의 연구 책임자인 아나 마리아 가르시아-콜라조 박사에 의해 발표되었다. 새로운 경구 투여 가능한 화학 시리즈는 GT-04686이 주도하며, 파킨슨병에서 손상된 주요 생물학적 활동을 복원하는 것으로 임상 개발의 잠재력을 보여준다. 이러한 발견은 이 새로운 화학 시리즈가 임상으로 나아갈 수 있는 가능성을 지지한다.
GT-02287은 파킨슨병 치료를 위한 임상 개발 중인 주요 약물 후보로, GBA1 돌연변이 유무에 관계없이 사용된다. 이 약물은 뇌에 침투할 수 있는 경구 투여 가능한 소분자로, GBA1 유전자 돌연변이에 의해 기능이 손상된 리소좀 효소인 글루코세레브로시다제(GCase)의 기능을 회복시킨다. GT-02287은 파킨슨병 모델에서 GCase 효소 기능을 회복하고, ER 스트레스, 리소좀 및 미토콘드리아 병리, 알파-시누클레인 응집, 신경 염증 및 신경세포 사멸을 줄이는 것으로 나타났다.
현재 GT-02287은 파킨슨병 치료를 위한 1b 임상 시험에서 평가되고 있으며, 이 시험의 주요 목표는 파킨슨병 환자에서 3개월 동안 GT-02287의 안전성과 내약성을 평가하는 것이다. 최근 시작된 1b 연구 연장에서는 참가자들이 최대 12개월 동안 GT-02287 치료를 계속 받을 수 있다. GT-02287의 1상 연구 결과는 CNS 타겟 참여, 사전 지정된 지표인 글루코실스핑고신(GluSph)의 기초 수준으로의 감소, 그리고 MDS-UPDRS 점수의 개선 또는 안정화를 보여주었다.
게인 테라퓨틱스의 파킨슨병 주요 프로그램은 마이클 J. 폭스 재단과 실버스타인 재단으로부터 초기 개발 지원을 받았다. 게인 테라퓨틱스는 차세대 알로스테릭 치료제를 발견하고 개발하는 임상 단계의 생명공학 회사로, GT-02287은 현재 파킨슨병 치료를 위한 1b 임상 시험에서 평가되고 있다. GT-02287은 Gaucher병, 루이체 치매 및 알츠하이머병에서도 잠재력을 가지고 있다.
게인 테라퓨틱스는 리소좀 저장 질환, 대사 질환 및 고형 종양을 목표로 하는 여러 비공식 전임상 자산을 보유하고 있다. 게인의 독특한 접근 방식은 단백질 기능을 복원하거나 방해할 수 있는 새로운 알로스테릭 소분자 조절제를 발견할 수 있게 한다. 현재 게인 테라퓨틱스는 GT-02287의 임상 개발을 통해 파킨슨병 치료의 새로운 가능성을 모색하고 있으며, 향후 연구 결과에 대한 기대가 크다.
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