26일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 5월 26일, 게인 테라퓨틱스가 파킨슨병 환자를 대상으로 한 GT-02287의 1b상 임상 연구의 2부(9개월 연장)에서 중간 임상 및 바이오마커 데이터를 공개했다.
이 데이터는 2026년 5월 22일부터 23일까지 애리조나주 피닉스에서 열린 제3회 국제 GBA1 회의에서 구두 발표를 통해 공개되었다.
발표된 데이터는 안전성, 내약성, 바이오마커 및 1b상 9개월 연구 연장에 대한 임상 점수를 포함하며, GT-02287의 파킨슨병 치료 개발을 지속적으로 지원한다.
이전에 보고된 바와 같이, 1b상 1부에서 투약을 완료한 19명의 참가자 중 16명이 진행 중인 9개월 연장 연구(2부)에 계속 참여하기로 선택하여 GT-02287의 내약성을 더욱 뒷받침한다.
2026년 3월 5일 데이터 모니터링 위원회 회의에서는 연구가 변경 없이 계속 진행되어야 한다고 결론지었다.
현재까지 모든 16명의 참가자는 연구에 남아 있으며, 5개월의 투약을 완료한 상태이다(150일). 이전에 보고된 바와 같이, 뇌척수액(CSF)에서 기초 수준의 글루코실스핑고신(GluSph) 수치가 상승한 모든 참가자에서 GT-02287로 90일 치료 후 GluSph 수치가 평균 81% 감소하였다.
GluSph의 상승은 글루코세레브로시다제(GCase) 기능 장애의 결과로, 알파 시누클레인의 응집을 증가시키고 신경세포의 미토콘드리아 및 리소좀 기능을 손상시키는 것으로 나타났다.
또한, 기초에서 CSF GluSph 수치가 높은 개인의 경우, GT-02287로 90일 치료 후 DOPA 탈카복실화효소(DDC) 수치가 감소하였다.
DDC는 뇌에서 레보도파를 도파민으로 전환하는 역할을 하며, 파킨슨병 환자의 CSF에서 상승하는 경향이 있다.
CSF GluSph와 MDS-UPDRS 점수가 모두 제공된 환자들에 대한 150일째의 MDS-UPDRS 점수 변화는 다음과 같다.
GluSph 수치가 높은 기초 수준의 참가자들은 GT-02287로 150일 투약 후 GluSph 수치가 낮은 참가자들보다 더 많은 혜택을 보았으며, 두 그룹 간 MDS-UPDRS 2부 및 3부 점수의 합계에서 4.8점의 차이를 보였다.
MDS-UPDRS 점수는 GT-02287로 150일 치료 후 전체 연구 집단에서 안정적이고 지속적인 경향을 보였다.
또한, 1b상 연구에 참여한 참가자들은 GT-02287로 90일 투약 후 인지된 혜택에 대한 자발적인 설명을 제공하였다.
가장 일반적으로 설명된 인지된 혜택에는 후각 및 미각 개선 4건, 균형 또는 보행 개선 4건, 수면 개선 3건이 포함되었다.
계획된 2상 임상 시험은 인지된 혜택을 넘어 치료 효과를 추가로 평가하기 위한 최종점을 포함할 것으로 예상되며, 연구 시작 시와 연구 종료 시에 펜실베이니아 대학교 후각 식별 테스트(UPSIT)를 실시하고, 연구 전반에 걸쳐 여러 시점에서 클리닉 내 보행 평가를 위해 오팔 착용 센서를 사용할 예정이다.
1934년 증권거래법의 요구에 따라, 등록자는 이 보고서를 서명할 수 있는 권한을 부여받은 자에 의해 적법하게 서명하였다.
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