12개월 투여 후 운동 증상 진행 억제 확인…내년 1분기 임상 2상 진입 계획
게인 테라퓨틱스는 오는 10월 4일부터 8일까지 한국 서울에서 열리는 국제 파킨슨병 및 이상운동질환 학술대회에서 관련 포스터 발표를 진행한다고 현지시간 1일 밝혔다. 이번 발표에는 레사세락트를 360일(12개월) 동안 투여한 후 파킨슨병 평가척도(MDS-UPDRS) 점수가 안정적으로 유지되며 운동 증상 진행이 억제됐다는 장기 데이터가 포함됐다.
회사 측에 따르면 올해 8월 31일 기준 평가 가능한 환자 13명 중 12명이 레사세락트의 12개월 투여 과정을 완료했으며, 나머지 1명의 참가자는 오는 11월 투여를 마칠 예정이다. 투여를 마친 12명의 환자들은 MDS-UPDRS 파트 II(일상생활의 운동 측면) 및 파트 III(의사 평가 운동 검사)에서 임상적으로 의미 있는 운동 증상의 진행이 관찰되지 않았다. 통상 초기 파킨슨병 환자의 연간 평균 질병 진행률은 MDS-UPDRS 파트 II와 III 합산 점수가 약 6점 증가하는 수준이다.
임상 2상 프로토콜 제출 및 내년 1분기 시험 개시 예정
게인 테라퓨틱스는 이번 임상 1b상 결과와 잠재적 파트너사들과의 논의를 바탕으로 수주일 내에 미국 식품의약국(FDA)에 새로운 임상 2상 시험 프로토콜을 제출할 계획이다. 이어 2027년 1분기 중 파킨슨병 환자를 대상으로 한 레사세락트의 임상 2상 시험을 개시할 예정이다.이번 장기 데이터 분석 결과, 뇌척수액(CSF) 내 글루코실스핑고신(GluSph)의 기저치 수준이 높거나 낮은 환자군 모두에서 12개월 투여 후 MDS-UPDRS 운동 점수가 안정적으로 유지됐다. 특히 기저 GluSph 수치가 높았던 환자군은 치료 90일 만에 건강한 사람에서 관찰되는 수준에 가깝게 수치가 크게 감소하며 더 빠른 반응을 보였다. GluSph 수치 감소는 뇌 내 글루코세레브로시다아제(GCase) 활성 증가를 시사한다.
예비 장기 데이터에 따르면 레사세락트는 12개월 투여 기간 동안 안전하고 전반적으로 양호한 내약성을 보였으며, 새로운 안전성 신호는 관찰되지 않았다. 임상 2부(9개월 연장 시험)에서는 1부(초기 3개월 투여) 대비 치료 후 발생한 이상반응(TEAE) 빈도가 전반적으로 낮게 나타났다.
게인 테라퓨틱스는 미국 메릴랜드주 베데스다에 본사를 두고 있으며, 파킨슨병 등 신경퇴행성 질환 치료제를 개발하는 바이오 기업이다.
주지숙 데이터투자 기자 pr@datatooza.com
