EMBOLD 연장 연구서 18개월간 발작 86% 감소…2027년 파킨슨병·하지불안증후군·자폐 임상 착수 계획
SCN2A·SCN8A 발달성 및 뇌전증성 뇌병증(DEE) 치료제 렐루트리진의 처방의약품 사용자 수수료법(PDUFA) 목표일은 2026년 12월 27일, 본태성 진전(ET) 치료제 울릭사칼타미드의 PDUFA 목표일은 2027년 1월 29일이다. 회사는 발표 자료에서 렐루트리진의 연간 도매취득가격(WAC) 책정 범위를 40만~60만 달러로 제시했다. 접근성을 제한하지 않으면서 약물 가치를 극대화하는 출시 가격을 원칙으로 하고, 가장 최근 출시된 세피언스(Sephience)를 비롯한 희귀질환 유사 약물을 기준으로 삼았다고 설명했다.
렐루트리진은 SCN2A·SCN8A DEE 환자 대상 EMBOLD 연구의 오픈라벨 연장 데이터에서 18개월까지 발작 감소가 이어졌고, 기저치 대비 발작 감소율은 86%였다. 자료는 연간 순가격 40만 달러를 가정한 예시로, 유병 환자 약 1만 명의 25%인 2500명이 쓰면 SCN2A·SCN8A만으로 최대 매출 10억 달러, 30만 명이 넘는 광범위 DEE 환자 중 1만 명(3.3%)이 쓰면 40억 달러를 더할 수 있다고 제시했다.
울릭사칼타미드 장기 분석과 적응증 확대
회사는 미국 내 ET 환자 수를 인구 기반 추정으로 약 900만 명으로 새로 제시하고, 이 가운데 현재 치료를 찾고 있는 약 200만 명을 초기 상업화 대상으로 삼겠다고 밝혔다. 또 신약허가신청(NDA) 심사 과정에서 미국 식품의약국(FDA)이 요청한 주요 분석을 포함해 3상 Essential3의 1차 평가변수에 대한 민감도 분석 결과를 공개했으며, 1차 결과와 일관됐다고 설명했다.Essential3 장기 안전성 연구에서 울릭사칼타미드를 약 95주간 투여받고 최근 효능 평가를 마친 환자를 대상으로 한 초기 분석에서는 일상생활 수행능력(ADL) 반응이 지속되면서 시간이 갈수록 개선됐다. 회사는 이 결과가 울릭사칼타미드를 만성 치료제로 쓰는 것을 뒷받침한다고 밝혔다.
회사는 2027년 파킨슨병(미국 유병 인구 약 100만 명), 하지불안증후군(500만~800만 명), 자폐 스펙트럼 장애(800만 명)를 대상으로 울릭사칼타미드 연구를 개발·착수할 계획이다. 운동장애 치료를 위해 T형 칼슘 채널 작용기전을 최적화한 신규 물질 2종도 개발해 2027년 첫 인체 대상 연구에 들어갈 예정이다.
리매진 랩스(Remagine Labs)와 협력해 개발 중인 울릭사칼타미드 이온토포레시스 경피 패치는 접근성을 높이기 위해 설계됐으며 2027년 임상 진입을 계획하고 있다. 발표 자료에 따르면 패치 1개에 약 1주일 분량의 약물이 담긴다.
통증·뇌전증 파이프라인과 매출 가이던스
통증 분야에서는 나트륨 채널 조절 역량을 바탕으로 범나트륨 채널 전략과 NaV1.8 아이소폼 편향 전략을 병행해 만성·급성 통증 치료제를 개발한다. 범나트륨 채널 분자 PRAX-215는 임상 1상 단회·다회 용량 상승(SAD/MAD) 시험을 진행 중이며 결과는 2027년 나올 예정이고, 만성·급성 통증 임상으로 이어진다. 아이소폼 편향 분자 PRAX-110은 2028년 임상 진입이 목표다.KCNT1 발달성 뇌전증 치료 후보물질 PRAX-206도 처음 공개했다. 회사는 전임상에서 우수한 데이터를 확인했다며 2027년 초 임상 진입을 계획하고 있다고 밝혔다. 또 솔리더스(Solidus) 플랫폼에서 허가용 임상 단계인 엘수네르센(elsunersen) 외에 전임상 단계 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO) 프로그램 6개를 진행하고 있다고 소개했다.
회사는 발표 자료에서 최대 매출 가이던스로 울릭사칼타미드 100억 달러, 렐루트리진 50억 달러, 보르마트리진(vormatrigine) 40억 달러, 엘수네르센 10억 달러를 제시했으며, 나머지 파이프라인을 더하면 200억 달러 이상이라고 밝혔다.
프락시스 프리시전 메디신은 매사추세츠주 보스턴에 본사를 둔 중추신경계(CNS) 질환 치료제 개발 바이오 제약사다.
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박노중 데이터투자 기자 netpark@datatooza.com
