결절성 경화증 관련 뇌전증 치료제 후보물질…내년 1분기 환자 스크리닝 개시
이번 FDA의 결정으로 필라나 테라퓨틱스는 결절성 경화증(TSC) 관련 뇌전증을 앓고 있는 12세에서 55세 사이의 환자들을 대상으로 시무필람의 효능을 평가하는 임상 2a상 개념증명(proof-of-concept) 연구를 시작할 수 있게 됐다. 회사 측은 환자 스크리닝 절차가 2027년 1분기까지 시작될 것으로 예상하고 있다.
필라나 테라퓨틱스는 임상 보류 기간 동안 임상시험수탁기관(CRO) 계약 체결, 임상시험 실시기관 식별, 잠재적 시험책임자 모집 등 임상 준비 활동을 완료했다. 임상시험용 의약품 공급도 확보돼 임상시험기관 활성화와 환자 등록을 신속하게 진행할 계획이다.
이번 임상 2a상 연구는 약물 저항성 결절성 경화증 관련 발작 환자를 대상으로 시무필람 두 가지 용량의 안전성, 내약성, 약동학 및 발작 빈도 감소 효과 등을 평가하기 위해 설계됐다. 미국 내 13개 기관에서 총 40명의 환자를 모집해 16주간 다기관, 무작위 배정, 이중맹검 방식으로 진행된다. 이중맹검 치료 단계를 완료한 모든 대상자는 48주간의 연장 연구에 참여할 수 있는 자격이 주어진다.
시무필람은 필라민 A(filamin A) 단백질을 조절하도록 설계된 경구용 소분자 물질이다. 예일대학교 의과대학 신경외과 교수이자 필라나 테라퓨틱스의 신경과학 부문 수석부사장인 안젤리크 보르데이(Angélique Bordey) 박사의 연구실 등에서 진행된 전임상 마우스 모델 연구를 통해 발작 빈도 감소 및 발작 진행 완화 효과를 확인한 바 있다. 필라나 테라퓨틱스는 예일대학교로부터 결절성 경화증 관련 뇌전증 치료에 시무필람을 사용하는 지적재산권에 대한 전 세계 독점 라이선스를 보유하고 있다.
필라나 테라퓨틱스는 결절성 경화증 관련 뇌전증 등 중추신경계 질환 치료를 위해 필라민 A 단백질을 조절하는 혁신 치료제를 개발하는 데 집중하고 있는 바이오테크 기업이다. 본사는 미국 텍사스주 오스틴에 위치해 있다.
#필라나테라퓨틱스 #FLNA #시무필람 #임상2상 #FDA
※ 본 보고서는 AI가 작성한 내용을 기반으로 제작된 참고 자료로, 기사 작성과 검수 과정에서 문맥상 오류가 포함될 수 있습니다. 투자 판단의 최종 책임은 투자자 본인에게 있으며, 본 자료를 투자 결정의 근거로 단독 활용하지 않도록 주의하시기 바랍니다.
주지숙 데이터투자 기자 pr@datatooza.com
