10일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 9월 10일, 바이오엑셀쎄라퓨틱스가 양극성 장애 또는 정신분열증과 관련된 동요에 대한 SERENITY At-Home 주요 3상 안전성 시험에서 긍정적인 탐색적 효능 데이터를 발표했다.
SERENITY At-Home 연구는 BXCL501(120 mcg 용량)의 안전성을 평가하기 위해 설계된 12주 임상 시험으로, 양극성 장애 또는 정신분열증과 관련된 동요의 급성 치료를 위한 것이다.
이 시험은 BXCL501의 동요 에피소드 치료에 대한 지속적인 효능을 평가하는 탐색적 목표도 포함하고 있다.
SERENITY At-Home의 주요 요약에 따르면, 총 246명의 환자가 무작위로 배정되었고, 215명의 환자에서 12주 동안 2,628개의 동요 에피소드에 대한 데이터가 수집되었다.
208명의 환자에서 2,437개의 에피소드가 치료되었으며, 168명의 환자(81%)가 전체 12주 시험을 완료했다.
치료받은 환자당 평균 11.7개의 동요 에피소드가 기록되었고, 보고된 동요 에피소드는 경증(664), 중등도(1,369) 또는 중증(395)으로 분류되었다.
모든 환자는 필름을 성공적으로 자가 투여할 수 있었고, 등록된 환자의 분포는 45%가 양극성 장애, 55%가 정신분열증이었다.프로토콜은 동요 에피소드를 자가 조절하거나 관리하기 위한 동시 개입을 허용했다.
BXCL501의 효능은 이미 SERENITY I 및 II 시험에서 기관 환경에서 입증되었으며, BXCL501의 반복 투여에 대한 지속적인 효능을 평가하는 탐색적 목표도 있었다.
시험은 이러한 평가를 위해 설계되지 않았지만, 긍정적인 결과는 BXCL501의 반복 투여에 따른 지속적인 효과와 일관된 이점을 보여주었다.
2,433개의 치료된 에피소드에서 BXCL501은 기준선에 비해 위약과 비교하여 수정된 임상 전반적 인상-중증도(mCGI-S) 점수에서 유의미한 평균 감소를 나타냈다(p<.05). 동요 에피소드의 중증도에 따라 BXCL501을 투여받은 환자들은 mCGI-S로 측정된 동요 증상이 완전히 해결된 비율이 위약에 비해 유의미하게 높았다.
BXCL501 그룹에서 전체 해결 비율은 50%였고, 위약 그룹에서는 33%였다(p <.0001). 중증 동요 에피소드는 BXCL501 그룹에서 61%가 완전히 해결되었고, 위약 그룹에서는 18%였다(p <.0001). 중등도 동요 에피소드는 BXCL501 그룹에서 43%가 완전히 해결되었고, 위약 그룹에서는 34%였다(p =.0005). 경증 동요 에피소드는 BXCL501 그룹에서 60%가 완전히 해결되었고, 위약 그룹에서는 40%였다(p <.0001). 요약하자면, 동요의 완전 해결은 동요 에피소드의 중증도에 관계없이 BXCL501에서 위약에 비해 유의미하게 높았다.
BXCL501을 투여받은 환자들이 경험한 동요 증상의 평균 감소는 반복 투여 동안 유지되었으며, 첫 12회 투여 후 mCGI-S 점수에서 평균 1.2의 감소가 있었고, 13회 이상의 투여 후에는 평균 1.4의 감소가 있었다.
이는 BXCL501이 반복 투여를 통해 지속적인 이점을 제공할 수 있는 잠재력을 강조한다.
BXCL501을 투여받은 환자들이 경험한 동요 증상의 감소는 시험 기간 동안에도 유지되었으며, 12주 시험 기간 동안 BXCL501으로 치료된 동요 에피소드는 1-4주, 5-8주, 9-12주 모두에서 mCGI-S 점수에서 평균 1.3의 감소를 보였다.
이는 BXCL501이 장기간 치료 기간 동안 지속적인 이점을 유지할 수 있는 잠재력을 강조한다.
IGALMI®는 현재 FDA의 승인을 받아 양극성 I형 또는 II형 장애 또는 정신분열증과 관련된 동요의 급성 치료를 위해 의학적으로 감독되는 환경에서 판매되고 있다.IGALMI®는 120 mcg 및 180 mcg의 두 가지 용량으로 제공된다.
자택 사용을 위한 잠재적인 라벨 확장을 지원하기 위해, 규제 패키지의 중요한 구성 요소는 SERENITY At-Home 주요 3상 시험의 데이터가 될 것이다.시험 설계 및 프로토콜은 이전에 FDA와 합의되었다.
BXCL501은 2018년 12월 양극성 장애 또는 정신분열증과 관련된 동요의 급성 치료를 위한 신속 승인 지정을 받았다.자택 환경에서 동요의 급성 치료를 위한 FDA 승인 치료법은 없다.
자택 동요 시장에 대한 통찰력에 따르면, 회사는 총 주소 가능한 시장이 연간 5,700만에서 7,700만 동요 에피소드로 이전에 예상했던 2,300만 동요 에피소드보다 상당히 높다고 믿고 있다.
이전의 2,300만 연간 에피소드 추정치는 역사적 청구 데이터를 기반으로 하며, 이는 환자당 월 1.2 에피소드를 반영한다.
청구 데이터는 승인된 치료 옵션의 부족으로 인해 실제 에피소드 빈도를 과소 추정할 가능성이 있다.
시장 조사 및 발표된 설문 데이터는 에피소드가 평균적으로 월 3-4회 발생할 수 있으며, 이 에피소드의 대부분이 중등도 또는 중증임을 나타낸다.
SERENITY At-Home 주요 3상 시험에서 기록된 2,600개 이상의 동요 에피소드 데이터는 이러한 높은 빈도 추정과 일치한다.
의사들은 자택에서 효과적이고 빠르게 작용하는 치료법의 부족이 상당한 미충족 수요라고 믿고 있다.
의사들은 지역 사회 환경에서 이러한 에피소드를 과소 진단하고 과소 치료하며, 환자의 3분의 1만이 동요 증상에 대해 비표준적이고 종종 최적이 아닌 처방약을 받고 있다.환자는 동요 에피소드 치료의 주요 이해관계자이다.환자들은 동요 에피소드 동안 자신의 생각과 행동을 통제할 수 없다고 느낀다.
시장 조사에서 환자들은 동요 에피소드의 80%에 대해 BXCL501을 복용할 것이라고 응답했다.
이들 중 90%는 에피소드가 시작되거나 시작될 때 BXCL501을 복용할 것이라고 응답했다.
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