30일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 1월 30일, 델라웨어 주에 본사를 둔 프로탈릭스바이오테라퓨틱스와 그 개발 및 상용화 파트너인 키에시 글로벌 희귀질환이 유럽 의약품청(EMA)의 의약품 사용을 위한 위원회(CHMP)로부터 엘파브리오®(페구니갈시다 알파)의 2mg/kg 4주마다 투여하는 요법에 대한 긍정적인 의견을 받았다.
이 요법은 파브리병 성인 환자에게 안정적인 효소 대체 요법(ERT) 치료를 받는 환자에게 권장된다. 이 긍정적인 의견은 CHMP가 회사의 추가 투여 요법 신청을 재검토한 결과로, 유럽연합 집행위원회(EC)의 승인을 기다리고 있으며, 결정은 2026년 3월로 예상된다.
만약 EC의 승인을 받게 된다면, 이 투여 요법은 환자와 그 가족, 그리고 더 넓은 의료 시스템의 부담을 줄일 수 있을 것으로 기대된다. 현재는 치료를 위해 2주마다 주입 센터를 방문해야 하는 요구 사항이 있다.
미국에서는 이 투여 요법이 승인되지 않았으며, 미국에서 승인된 투여 요법은 1mg/kg 2주마다이다. 환자들은 의료 제공자와 상담해야 한다.
이탈리아 파르마와 이스라엘 카르미엘에서 발표된 이 소식은 프로탈릭스바이오테라퓨틱스가 희귀질환을 위한 혁신적인 치료법의 발견, 개발, 생산 및 상용화에 집중하고 있는 생명공학 회사라는 점을 강조한다.
CHMP의 긍정적인 의견은 프로탈릭스의 혁신적인 파이프라인과 독자적인 ProCellEx® 제조 플랫폼에 대한 강력한 검증으로 여겨진다. CHMP의 긍정적인 의견은 52주 동안의 안전성, 효능 및 약리학적 특성을 평가하기 위해 설계된 개방형 전환 연구인 BRIGHT의 결과를 기반으로 하며, 이 연구는 현재 진행 중인 개방형 연장 연구 CLI-06657AA1-03의 데이터를 포함한다.
프로탈릭스는 E4W 투여 요법이 EC에 의해 승인될 경우 키에시로부터 2,500만 달러의 규제 이정표 지급을 받을 수 있다. 또한, CHMP의 긍정적인 의견은 파브리병 환자와 그 가족의 치료 부담을 줄이는 것의 중요성을 인식하고 있으며, 치료가 일상 생활에 더 잘 맞도록 하는 데 기여할 것으로 기대된다.
현재 프로탈릭스바이오테라퓨틱스는 두 가지 효소 대체 요법을 연구 및 개발하고 있으며, 이들 치료법은 여러 시장에서 이용 가능하다. 프로탈릭스는 FDA의 승인을 받은 최초의 식물 세포 기반 단백질 생산 회사로, 키에시와 협력하여 엘파브리오의 글로벌 개발 및 상용화를 진행하고 있다. 현재 프로탈릭스의 재무 상태는 안정적이며, 향후 E4W 투여 요법의 승인 여부에 따라 추가적인 성장 가능성이 기대된다.
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