24일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 9월 24일, 카프리코쎄라퓨틱스(증권코드: CAPR)는 미국 식품의약국(FDA)과의 최근 회의에 이어 듀셴 근육병(DMD) 심근병증 진단을 받은 모든 환자를 치료하기 위해 기존의 심장 데이터와 자연사 데이터를 기반으로 한 생물학적 라이센스 신청(BLA)을 제출할 의도를 발표했다.카프리코쎄라퓨틱스는 2024년 10월에 제출을 시작할 계획이다.
또한, DMD 골격근병증 치료를 위한 라벨 확장을 지원하기 위해, 카프리코쎄라퓨틱스는 3상 HOPE-3 임상 시험의 A군과 B군을 결합하여 승인 후 연구로 활용할 계획이며, 현재로서는 A군의 블라인드를 해제할 의도가 없다.이는 2024년 4분기에 이루어질 것으로 예상된다.
카프리코쎄라퓨틱스의 CEO인 린다 마르반 박사는 "현재 DMD 심근병증에 대한 승인된 치료법이 없으며, 이는 듀셴 환자의 주요 사망 원인이다. 우리의 심장 데이터의 강점과 FDA의 희귀 질환 치료제 개발에 대한 의지를 바탕으로 DMD와 관련된 심근병증에 대한 승인을 요청하고, 승인 후에는 골격근병증에 대한 라벨 확장을 모색할 것"이라고 말했다.
카프리코쎄라퓨틱스는 DMD 치료를 위한 생물학적 치료제인 데라미오셀(CAP-1002)이 FDA의 고아약 지정과 재생의학 첨단 치료 지정(RMAT)을 받았으며, DMD 치료를 위한 FDA 마케팅 승인을 받을 경우 우선 심사 바우처(PRV)를 받을 자격이 있다.
카프리코쎄라퓨틱스는 2024년 9월 24일 오전 8시 30분(동부 표준시)에 이 업데이트에 대해 논의하기 위한 컨퍼런스 콜과 웹캐스트를 개최할 예정이다. 웹캐스트에 참여하려면 카프리코쎄라퓨틱스의 웹사이트를 방문하면 된다.
DMD는 진행성 약화와 만성 염증을 특징으로 하는 유전 질환으로, 평균 30세에 사망에 이르는 것으로 알려져 있다. 미국에서 DMD 환자는 약 15,000명에서 20,000명으로 추정된다.
카프리코쎄라퓨틱스는 DMD 치료를 위한 혁신적인 세포 및 엑소좀 기반 치료제를 개발하는 생명공학 회사로, 현재 DMD 치료를 위한 3상 임상 개발을 진행 중이다. 카프리코쎄라퓨틱스는 또한 자사의 엑소좀 기술을 활용하여 다양한 질병을 치료하고 예방하기 위한 연구를 진행하고 있다.
현재 카프리코쎄라퓨틱스의 재무 상태는 안정적이며, 2026년까지의 현금 유동성을 확보하고 있다.
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