15일 미국 증권거래위원회에 따르면 베니테크바이오파마는 2024년 10월 12일 보도자료를 통해 BB-301 1b/2a 임상시험의 첫 두 피험자에 대한 중간 임상 데이터 발표를 알렸다.
첫 번째 피험자는 BB-301 치료 후 9개월, 두 번째 피험자는 6개월 후에 삼킴 기능에서 지속적이고 임상적으로 의미 있는 개선을 경험했으며, 두 번째 피험자는 시드니 삼킴 설문지 점수에서 임상적으로 정상적인 삼킴을 나타냈다.
경영진은 10월 14일 오전 8시 30분(동부 표준시)에 중간 결과에 대해 논의하기 위한 컨퍼런스 콜을 개최할 계획이다.
베니테크바이오파마는 임상 단계의 유전자 치료 중심 생명공학 회사로, 독자적인 '침묵 및 대체' DNA 지향 RNA 간섭(ddRNAi) 플랫폼을 기반으로 한 새로운 유전 의약품을 개발하고 있다.
이번 연구는 Oculopharyngeal Muscular Dystrophy(OPMD) 환자를 대상으로 한 BB-301 Phase 1b/2a 단일군, 개방형, 순차적 용량 증가 코호트 연구(NCT06185673)에서 진행되었다.
29회 세계 근육 학회에서 발표된 중간 임상 연구 업데이트는 첫 번째 피험자의 9개월(270일) 후 결과와 두 번째 피험자의 6개월(180일) 후 결과를 상세히 설명했다.
주요 효능 지표로는 비디오 투시 삼킴 연구(VFSS)에서의 총 인두 잔여물(TPR) 평가와 피험자 보고 결과 도구(시드니 삼킴 설문지, SSQ)가 포함되었다.
각 피험자의 포스트 도스 결과는 베니테크가 후원하는 OPMD 자연사 연구(NH 연구)에서의 평균 프리 도스 결과와 비교되었다.
베니테크바이오파마의 CEO인 제렐 A. 뱅크스는 두 피험자에서 관찰된 임상적으로 의미 있는 개선에 대해 감사의 뜻을 전하며, 세 번째 피험자도 이번 달에 저용량 BB-301로 치료될 예정이라고 밝혔다.연구 결과는 다음과 같다.
두 피험자는 BB-301의 최저 용량(1.2e13 vg/피험자)을 투여받았으며, 중대한 부작용은 없었다.
첫 번째 피험자는 진단 후 7년, 두 번째 피험자는 6년이 경과한 상태에서 SSQ와 TPR 결과에 따라 평가된 바, 첫 번째 피험자의 삼킴 증상이 더 심각했으나 두 피험자 모두 포스트 도스 SSQ 점수와 TPR 결과에서 임상적 혜택을 경험했다.SSQ 총점과 SSQ 하위 점수는 VFSS TPR 결과와 강한 상관관계를 보였다.
첫 번째 피험자는 포스트 도스 SSQ 총점에서 35% 감소, SSQ 하위 점수에서 42% 감소(얇은 액체), 16% 감소(고형 식품), 22% 감소(두꺼운 액체)를 경험했으며, VFSS TPR에서도 각각 33%, 18%, 30% 감소를 보였다.
두 번째 피험자는 포스트 도스 SSQ 총점에서 89% 감소, 반복 삼킴 필요성에 대한 SSQ 하위 점수에서 84% 감소를 보였으며, 평균 포스트 도스 SSQ 총점 82는 임상적으로 정상적인 삼킴 프로필을 나타냈다.
두 번째 피험자는 VFSS 평가에서 저용량 BB-301 투여 후 저용량 순차 삼킴 빈도에서 92% 감소를 보였다.
모든 연구 피험자는 SSQ 총점과 VFSS TPR 평가 결과에 대해 블라인드 처리되었으며, VFSS 평가의 중앙 독자는 모든 연구 피험자의 SSQ 총점과 SSQ 하위 점수에 대해 블라인드 처리되었다.
베니테크바이오파마는 OPMD에 대한 새로운 유전자 치료 BB-301의 임상적 유용성을 입증하고 있으며, 현재 재무 상태는 긍정적이다.
베니테크바이오파마는 임상 단계의 생명공학 회사로, OPMD와 같은 만성 및 생명을 위협하는 인간 질환에 대한 치료제를 개발하고 있다.
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