15일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 12월 15일, 팔벨라테라퓨틱스가 자사의 Phase 2 TOIVA 연구에서 QTORIN™ 3.9% 라파마이신 무수 젤(QTORIN™ 라파마이신)의 긍정적인 주요 결과를 발표했다.
이번 연구는 피부 정맥 기형(cutaneous venous malformations) 치료를 위한 임상시험으로, 73%의 참가자(15명 중 11명)가 12주 차에 Overall Cutaneous Venous Malformations Investigator Global Assessment(Overall cVM-IGA)에서 개선을 보였으며, 67%의 참가자(15명 중 10명)가 'Much Improved'(+2) 또는 'Very Much Improved'(+3)로 평가됐다.
연구에서 여러 사전 지정된 임상 보고 및 환자 보고 효능 지표에서 통계적 유의성을 달성했으며, QTORIN™ 라파마이신은 일반적으로 잘 견디는 것으로 나타났다.심각한 약물 관련 부작용은 보고되지 않았다.
팔벨라는 Phase 2 결과를 바탕으로 FDA와의 Breakthrough Therapy Designation 및 Phase 3 주요 연구에 대한 논의를 계획하고 있다.
FDA는 이전에 QTORIN™ 라파마이신에 대해 정맥 기형 치료를 위한 Fast Track Designation을 부여한 바 있다.
팔벨라테라퓨틱스는 오늘 오전 8시 30분(동부 표준시)에 투자자와의 컨퍼런스 콜을 개최할 예정이다.
TOIVA 연구는 12주 효능 평가 기간과 12주 치료 연장 기간으로 구성된 단일군, 공개 라벨, 기준선 대조 임상시험으로, 미국 내 주요 혈관 기형 센터에서 6세 이상의 참가자 16명을 모집하였다.연구의 주요 결과는 12주 차에 임상 및 환자 보고 결과 모두에서 개선을 보였다.
Overall cVM-IGA에서 12주 차에 73%의 참가자가 개선을 보였고, 67%의 참가자가 'Much Improved' 또는 'Very Much Improved'로 평가됐다.
연구에서 QTORIN™ 라파마이신은 일반적으로 잘 견디는 것으로 나타났으며, 가장 흔한 치료 유발 부작용은 적용 부위 반응(홍반, 25%)이었다.
모든 치료 관련 부작용은 중간 또는 경미한 수준이었으며, 예상치 못한 부작용은 보고되지 않았다.
팔벨라는 QTORIN™ 라파마이신의 치료 잠재력과 QTORIN™ 플랫폼의 강점을 재확인하며, 심각하고 희귀한 피부 질환을 앓고 있는 환자들을 위한 혁신적인 치료법 개발에 전념하고 있다.
현재 미국 내 75,000명 이상의 환자들이 피부 정맥 기형으로 진단받고 있으며, FDA 승인 치료법이 없는 상황이다.
따라서 QTORIN™ 라파마이신은 FDA 승인을 받을 경우 최초의 치료법이 될 가능성이 있다.
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