30일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 1월 30일, 울트라제닉스파마슈티컬이 UX111(레비수플리겐 에티스파르보벡) AAV9 유전자 치료제에 대한 생물학적 허가 신청(BLA)을 미국 식품의약국(FDA)에 재제출했다.
이 치료제는 샌필리포 증후군 A형(MPS IIIA) 환자들을 위한 치료제로, 재제출된 신청서에는 FDA와의 마지막 임상 검토에서 합의된 대로 중간 임상 종결점을 지원하기 위한 신경학적 이점에 대한 여러 측정의 장기 데이터가 포함되어 있다.
재제출된 BLA는 2025년 7월에 발행된 완전 응답 서한(CRL)에서 언급된 화학, 제조 및 품질 관리(CMC) 관련 관찰에 대한 포괄적인 답변을 포함하고 있으며, CRL에서 FDA가 요청한 현재 환자들로부터의 추가 장기 임상 데이터도 포함되어 있다.
이전 검토에서 FDA는 신경 발달 결과 데이터가 강력하다고 인정했으며, 바이오마커 데이터가 추가적인 지지 증거를 제공한다고 밝혔다.
BLA에 포함된 업데이트된 임상 데이터는 추가적인 1년의 추적 관찰을 포함하고 있으며, 여러 바이오마커에서 지속적인 치료 효과를 보여주고 있으며, 자연 역사와의 임상적 분리를 유지하면서도 수용 가능한 안전성 프로필을 유지하고 있다.
자세한 업데이트는 주 샌디에이고에서 열리는 WORLDSymposium™ 2026에서 발표될 예정이다.
2025년 2월, FDA는 UX111 BLA에 대해 우선 심사(Priority Review)를 부여했다.
재제출 후 한 달 이내에 처방약 사용자 수수료법(PDUFA) 조치 날짜가 지정될 것으로 예상된다.
회사는 FDA 규정에 따라 재제출 날짜로부터 최대 6개월의 심사 기간을 예상하고 있으며, PDUFA 날짜는 2026년 3분기에 예상된다.
만약 승인된다면, UX111은 샌필리포 증후군 A형에 대한 첫 번째 승인된 치료제가 될 것이다.회사는 미래 예측 진술을 업데이트하거나 수정할 의무를 지지 않는다.
실제 결과가 다를 수 있는 위험과 불확실성에 대한 추가 설명은 2025년 11월 5일에 증권거래위원회(SEC)에 제출된 회사의 분기 보고서(Form 10-Q) 및 SEC에 제출된 이후의 정기 보고서를 참조하면 된다.
서명: 1934년 증권 거래법의 요구 사항에 따라, 등록자는 아래 서명된 자가 적절히 권한을 부여받아 이 보고서를 서명하도록 하였다.
날짜: 2026년 1월 30일 서명: /s/ 하워드 혼 하워드 혼 부사장, 최고 재무 책임자, 기업 전략
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