12개월 이상 반응 지속 43%…FDA와 BLA 핵심 요소 합의, 4분기 제출 착수 계획
피보탈 코호트 1에는 백실루스 칼메트-게랑(BCG)에 반응하지 않는 상피내암(CIS) 동반 고위험 NMIBC 환자 125명이 등록됐다. 1차 평가변수인 임의 시점 완전관해(CR) 비율은 유효성 평가 대상 120명 기준 56%(95% 신뢰구간 47~65%)로, 지난 4월 분석 때의 54%보다 높아졌다. 완전관해에 도달한 환자의 91%는 첫 평가 시점에 완전관해를 보였다.
주요 2차 평가변수인 12개월 이상 반응 지속(DOR) 비율은 카플란-마이어(KM) 추정치 기준 43%(95% 신뢰구간 30~55%)로, 4월 분석 때의 25%에서 올랐다. 반응 지속 기간 중앙값은 10.1개월이었고, 12개월 시점 완전관해율은 24%로 4월의 13%보다 높았다. 데이터 기준일은 10월 29일이며, 회사는 데이터 수집과 정리가 아직 진행 중이라고 밝혔다.
치료 관련 이상반응(TRAE)은 환자의 59%에서 나타났고, 회사는 대체로 경미하고 가역적이었다고 설명했다. 10% 이상 보고된 이상반응은 피로(21%), 배뇨통(16%), 빈뇨(16%), 방광 경련(13%), 절박뇨(13%), 요로감염(10%)이었다. 3등급 TRAE는 4%, 중대한 TRAE는 2%였고 4·5등급은 없었다. 투여 일시 중단은 4%(5명), 치료 중단은 1%(1명)였다.
BLA 일정과 계면활성제 병용 코호트
회사는 2026년 4분기에 BLA 제출에 착수할 계획이며, 2027년 BLA 승인 가능성이 있다고 제시했다.회사는 데탈리모진 투여 전 0.25% 폴리도카놀 용액 50mL로 5분간 방광을 세척하는 계면활성제 병용 코호트에서 첫 환자 등록을 시작했다. 대상은 유두상 종양 동반 여부와 관계없이 CIS가 있는 BCG 비반응 고위험 NMIBC 환자로, 최대 80명을 등록한다. 이 코호트에서는 데탈리모진의 방광 내 체류 시간을 60분에서 30분으로 줄였다. 현재 29개 기관에서 환자를 등록하고 있으며 북미와 유럽 35~40곳으로 늘릴 계획이고, 6개월 데이터는 2027년 중반에 공개할 예정이다.
엔진 테라퓨틱스는 2026년 10월 31일 끝난 2026 회계연도 말 현금, 현금성 자산 및 유가증권이 약 2억 4580만 달러일 것으로 추정했다. 재무제표가 아직 확정되지 않은 예비 수치로, 회계법인 KPMG의 감사나 검토를 거치지 않았다.
엔진 테라퓨틱스는 캐나다 퀘벡주 생로랑에 본사를 둔 비바이러스성 유전자 치료제 개발 기업이다.
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박노중 데이터투자 기자 netpark@datatooza.com
