3일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 10월 3일, 울트라제닉스파마슈티컬이 자사의 UX701 유전자 치료제에 대한 임상 1/2/3 단계 Cyprus2+ 연구에서 의미 있는 임상 효과와 구리 대사 개선을 확인했다.
여러 응답자들이 표준 치료에서 완전히 중단하였으며, 세 가지 용량 집단 모두에서 반응이 나타났다.
회사는 표준 치료에서 대부분의 환자가 중단할 수 있도록 중간 용량으로 추가 집단을 등록할 계획이며, 유전자 치료의 효율성과 효과를 높이기 위해 최적화된 면역 조절 요법을 적용할 예정이다.
임상 1단계에서는 15명의 환자가 세 가지 순차적 용량 집단에 등록되었으며, 최소 24주 동안 추적 관찰되었다.
이 중 6명의 환자는 표준 치료에서 완전히 중단하였고, 7번째 환자는 8월 데이터 마감일 기준으로 중단을 시작하였다.
표준 치료에서 중단한 환자들의 비세룰로플라스민 결합 구리(NCC)는 정상 건강 수준으로 안정화되었으며, 일부 환자에서는 ATP7b 기능 개선과 일치하는 세룰로플라스민-구리 활성 증가가 관찰되었다.
안전성 측면에서 UX701은 잘 견디며, 예상치 못한 관련 치료 유발 부작용이나 중요한 면역학적 안전성 사건은 없었다.회사는 추가 집단에 대한 프로토콜 수정안을 제출할 예정이다.UX701의 윌슨병 치료 가능성을 평가하는 이 연구는 세 단계로 설계되었다.
첫 번째 단계(1단계)에서는 UX701의 여러 용량 수준의 안전성과 효능을 평가하고, 2단계에서 추가 평가를 위한 용량을 선택할 예정이다.
현재까지 15명의 환자가 5.0 x 10^12 GC/kg, 1.0 x 10^13 GC/kg, 2.0 x 10^13 GC/kg의 세 가지 순차적 용량 집단에 등록되었다.1단계의 모든 환자는 52주 동안 평가될 예정이다.
2단계에서는 새로운 환자 집단이 2:1 비율로 UX701의 선택된 용량 또는 위약을 받게 된다.주요 안전성 및 효능 분석은 2단계의 52주 차에 실시될 예정이다.
주요 효능 지표는 24시간 소변 구리 농도의 변화와 52주 차까지 표준 치료 약물의 비율 감소이다.초기 52주 연구 기간 이후, 모든 환자는 3단계에서 장기 추적 관찰을 받게 된다.이 보고서는 1995년 사모증권소송개혁법의 의미 내에서 미래 예측 진술을 포함하고 있다.
이러한 진술은 회사의 기대, 계획 및 의도와 관련된 '예상', '계속', '할 것' 등의 단어 사용으로 식별될 수 있다.
미래 예측 진술은 UX701의 임상적 이점, 내약성 및 안전성, 연구의 추가 집단 등록 시기 및 향후 단계에서의 예상 용량과 같은 내용을 포함한다.
이러한 미래 예측 진술은 회사의 임상 개발 프로그램, 제3자와의 협력, 향후 결과, 성과 또는 성취가 미래 예측 진술에서 표현되거나 암시된 것과 크게 다를 수 있는 상당한 위험과 불확실성을 포함한다.
이러한 위험과 불확실성에는 임상 약물 개발의 불확실성, 규제 승인 획득의 예측 불가능하고 긴 과정, UX701의 성공적인 개발 능력, 회사의 예상 시간 내에 개발 목표를 달성할 수 있는 능력, 이전 연구 결과가 향후 연구 결과를 예측하지 못할 위험, 부작용과 관련된 위험, 회사의 대리로 특정 활동을 수행하는 제3자 파트너에 대한 의존과 관련된 위험, 회사 제품 및 후보 물질에 대한 예상보다 작은 시장 기회, 제조 위험, 치료제나 제품과의 경쟁, 기존 현금, 현금 등가물 및 단기 투자로 운영 자금을 지원할 수 있는 충분성에 영향을 미칠 수 있는 기타 사항이 포함된다.회사는 미래 예측 진술을 업데이트하거나 수정할 의무를 지지 않는다.
이러한 미래 예측 진술에서 표현된 실제 결과가 다를 수 있는 위험과 불확실성에 대한 추가 설명은 2024년 8월 2일 증권거래위원회(SEC)에 제출된 회사의 분기 보고서에서 확인할 수 있다.
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