10일 미국 증권거래위원회에 따르면 인뮨바이오(NASDAQ: INMB)는 2025년 2월 10일, 미국 식품의약국(FDA)과의 Type C 회의 후, RDEB(열성형 수포증) 치료를 위한 CORDStrom의 생물학적 라이센스 신청(BLA) 및 영국과 EU에서의 마케팅 승인 신청(MAA)을 제출할 계획이라고 발표했다.
RDEB는 어린 시절에 발병하는 드문 유전 질환으로, 환자의 피부가 매우 취약하여 쉽게 손상되며, 이는 고통스럽고 가려운 물집과 흉터를 유발하고 성인이 되면 공격적이고 생명을 위협하는 피부암으로 이어질 수 있다.현재 사용 가능한 치료법은 활성 병변을 표적으로 하며 제한된 효과를 보인다.
회사는 미국, 영국 및 EU에서 약 4,500명의 중증 또는 심각한 RDEB 아동이 CORDStrom의 전신 요법으로 혜택을 받을 수 있을 것으로 추정하고 있다.
MissionEB 연구는 Great Ormond Street Hospital(GOSH)에서 Dr. Anna Martinez가 이끄는 이중 맹검, 위약 대조, 교차 연구로, 30명의 중증 또는 심각한 RDEB 아동을 대상으로 CORDStrom의 안전성과 효능을 평가했다.
연구 결과, CORDStrom은 매우 잘 견디며, 3개월 및 6개월 후에도 심각한 부작용이 보고되지 않았다.
중증 질환 아동의 경우, CORDStrom은 3개월 후 가려움을 줄였고, 6개월 후에는 27% 이상의 지속적인 감소를 보였다.
중간 정도의 질환을 가진 아동에서는 피부 침범 감소와 통증 완화, 가려움 감소 등 다양한 개선이 나타났다.
인뮨바이오는 GOSH NHS 재단과 독점 상업 라이센스를 체결하여 MissionEB 임상 데이터에 대한 독점 상업적 권리를 확보했으며, 초기 소액 수수료와 FDA, EMA 또는 MHRA로부터 최초 마케팅 승인을 받을 때 발생하는 단일 개발 이정표 수수료를 지급하기로 했다.
인뮨바이오는 CORDStrom에 대해 FDA로부터 희귀 소아 질환 지정(RPDD)과 고아약 지정(ODD)을 부여받았으며, 이는 특정 세금 공제와 FDA 사용자 수수료 면제, 효율적인 약물 개발을 위한 빈번한 FDA 회의 접근, 승인 후 7년의 시장 독점권을 포함한다.
회사는 2025년 내에 RDEB 치료를 위한 CORDStrom의 BLA를 제출할 계획이며, 2026년에는 EU 및 영국에 MAAs를 제출할 예정이다.
인뮨바이오의 CSO인 Dr. Mark Lowdell는 "CORDStrom은 RDEB와 같은 희귀 질환을 치료하기 위해 cGMP 등급의 MSC 약물 제품을 합리적인 비용과 규모로 만드는 도전 과제를 극복하기 위한 연구개발 팀의 수년간의 헌신의 결실이다"라고 말했다.
회사는 오늘 오전 8시 30분(동부 표준시)에 MissionEB 연구 결과를 논의하기 위한 웹 세미나를 개최할 예정이다.
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