28일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 10월 28일, 타이라바이오사이언시스가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 TYRA-300의 임상시험계획(IND) 승인을 받아 아콘드로플라시아 아동을 대상으로 한 Phase 2 임상시험(BEACH301)을 진행한다.
BEACH301은 아콘드로플라시아를 가진 3세에서 10세 아동을 대상으로 하는 다기관, 공개 라벨, 용량 증량/확장 연구로 진행된다.
이 연구는 치료를 받지 않은 아동(Cohort 1)과 이전에 성장 촉진 치료를 받은 아동(Cohort 2)을 포함하여 전 세계 여러 사이트에서 진행된다.
각 코호트는 최대 10명의 참가자를 각 용량 수준(0.125, 0.25, 0.375, 0.50 mg/kg)에서 12개월 동안 모집할 예정이다.
Cohort 1과 2의 시작 전에, 연구는 5세에서 10세 아동을 대상으로 최대 3명의 치료를 받지 않은 참가자로 안전 감시 코호트를 모집할 예정이다.
연구의 주요 목표는 아콘드로플라시아 아동의 안전성과 내약성을 평가하고, 기초선 대비 연간 성장 속도의 변화를 평가하여 추가 개발을 위한 용량을 결정하는 것이다.
이차 목표에는 기초선 대비 신장 z-score, 비례성 및 약물 동태학(PK)의 변화를 평가하는 것이 포함된다.
회사는 또한 기능적 개선, 척추 변화 및 삶의 질 측정과 같은 임상 결과에 대한 탐색적 평가를 계획하고 있다.
BEACH301 연구에서 첫 번째 아콘드로플라시아 아동에게 용량을 투여할 것으로 예상되는 시점은 2025년 1분기이다.
아콘드로플라시아 외에도, 회사는 2024년 연말까지 비근육 침습성 방광암(NMIBC)에 대한 TYRA-300의 Phase 2 연구를 위한 IND를 제출할 계획이라고 발표했다.
타이라는 이 보고서에 포함된 역사적 사실이 아닌 사항에 대한 진술이 미래 예측 진술임을 경고한다.
이러한 미래 예측 진술은 회사의 현재 신념과 기대를 바탕으로 하며, BEACH301 연구의 예상 시작 및 그 시점, 연구의 설계 및 목표, NMIBC에 대한 IND 제출 예상 및 그 시점, TYRA-300의 잠재적 안전성 및 치료적 이점을 포함하되 이에 국한되지 않는다.
실제 결과는 회사의 사업에 내재된 위험과 불확실성으로 인해 이 보고서에 명시된 것과 다를 수 있다.
FDA와의 후속 개발이 이전 피드백과 일치하지 않을 수 있으며, 회사는 개발 초기 단계에 있으며 TYRA-300 및 TYRA-200의 임상 시험을 최근에 시작했으며, 회사의 SNÅP 플랫폼을 기반으로 한 약물 발견 및 개발 접근 방식은 새롭고 검증되지 않았으며, 성공적인 임상 개발 또는 상업적 가치가 있는 승인 제품으로 이어지지 않을 수 있다.
또한, 임상 시험의 중간 결과가 최종 결과를 반드시 나타내지 않으며, 환자 모집이 계속됨에 따라 임상 결과가 실질적으로 변경될 수 있다.
회사는 제조, 연구 및 전임상 시험과 관련하여 제3자에 의존하고 있으며, TYRA-300의 임상 시험을 위한 IND의 FDA 수용 여부와 유사한 외국 규제 당국의 승인 여부에 따라 달라질 수 있다.예기치 않은 부작용이나 불충분한 효능이 개발, 규제 승인 및 상용화를 제한할 수 있다.회사의 프로그램과 전망은 경쟁사와 관련된 개발에 의해 부정적인 영향을 받을 수 있다.
또한, 회사는 지적 재산 보호를 확보하고 유지할 수 있는 능력에 대한 위험이 있으며, SEC에 제출한 이전 서류에서 설명된 기타 위험이 있다.
이러한 미래 예측 진술에 과도한 의존을 두지 않도록 경고하며, 회사는 이러한 진술을 업데이트할 의무가 없다.
모든 미래 예측 진술은 1995년 민간 증권 소송 개혁법의 안전한 항구 조항에 따라 이 경고 문구에 의해 전적으로 제한된다.
서명: 1934년 증권거래법의 요구 사항에 따라, 등록자는 이 보고서를 서명할 권한이 있는 자에 의해 적절히 서명하였다.
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