22일 미국 증권거래위원회에 따르면 지브라쎄라퓨틱스가 2024년 11월 21일, 미국 식품의약국(FDA)에서 승인한 최초의 Niemann-Pick Disease Type C(NPC) 치료제인 MIPLYFFA™(arimoclomol)의 상업적 가용성을 발표했다.
MIPLYFFA는 2세 이상의 성인 및 소아 환자의 NPC의 신경학적 증상을 치료하기 위해 miglustat와 함께 사용하도록 승인됐다.
지브라쎄라퓨틱스의 최고 상업 책임자이자 사업 개발 부사장인 조쉬 샤퍼는 "MIPLYFFA의 초기 채택이 우리의 기대를 초과했으며, 이제 NPC 환자에게 제품을 배송할 수 있게 되어 기쁘다. 이는 승인 후 8주에서 12주라는 우리의 안내 시간과 일치한다"고 말했다.
지브라쎄라퓨틱스는 환자 서비스 프로그램인 AmplifyAssist를 통해 환자들이 MIPLYFFA를 얻기 위한 혜택 확인 과정을 지원하고 있다.
AmplifyAssist는 개인화된 보험 보장 교육 및 지원, 환자 제품 요구에 대한 공동 부담금 및 대체 자금 식별 지원, 질병 상태 정보 및 치료 관리 상담, 그리고 적시 처방 리필을 촉진하기 위한 지속적인 상호작용을 포함한 포괄적인 환자 지원 프로그램이다.
환자와 보호자는 MIPLYFFA를 시작하기 위해 의사와 상담해야 하며, 의사는 MIPLYFFA.com에서 등록 양식을 작성하고 처방을 주문할 수 있다.
MIPLYFFA는 임상 시험에서 질병 진행을 중단시키는 것으로 나타났으며, FDA로부터 혁신 치료제, 희귀 소아 질환, 고아 의약품 및 신속 심사 지정을 받았다.MIPLYFFA는 47mg, 62mg, 93mg, 124mg의 용량으로 제공된다.
NPC는 신경퇴행성 리소좀 저장 질환으로, 신체가 세포 내에서 콜레스테롤과 기타 지질을 운반할 수 없는 상태를 특징으로 하며, 이는 다양한 세포 유형, 특히 신경세포에 이러한 물질이 축적되는 결과를 초래한다.
지브라쎄라퓨틱스는 희귀 질환 치료제를 개발하는 상업 단계의 회사로, 과학, 데이터 및 환자 요구를 결합하여 제한적이거나 치료 옵션이 없는 질병에 대한 혁신적인 치료제를 창출하는 것을 목표로 하고 있다.지브라쎄라퓨틱스는 환자들이 치료 여정을 극복할 수 있도록 지원하는 데 전념하고 있다.
또한, MIPLYFFA의 안전성 정보로는 과민 반응, 태아 독성, 신장 기능에 대한 영향 등이 포함된다.
MIPLYFFA 치료를 받는 환자들은 의사와 상담하여 적절한 치료를 받을 수 있도록 해야 한다.
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