19일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 8월 19일, PTC쎄라퓨틱스가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 Friedreich의 운동실조증 치료를 위한 vatiquinone의 신약 신청(NDA)에 대한 완전 응답 서한(CRL)을 받았다.
PTC쎄라퓨틱스의 CEO인 Matthew B. Klein 박사는 "우리는 물론 FDA의 vatiquinone 승인 거부 결정에 실망했다"고 말했다. 이어 "우리는 지금까지 수집된 데이터가 vatiquinone이 Friedreich의 운동실조증을 앓고 있는 어린이와 성인에게 안전하고 효과적인 치료법을 제공할 수 있음을 보여준다고 믿는다. 우리는 CRL에서 제기된 문제를 해결하기 위한 잠재적 조치를 논의하기 위해 FDA와 만날 계획이다"라고 덧붙였다.
FDA는 CRL에서 vatiquinone의 효능에 대한 충분한 증거가 입증되지 않았으며, NDA 재제출을 지원하기 위해 추가적인 적절하고 잘 통제된 연구가 필요하다고 밝혔다.
vatiquinone은 15-리폭시제(15-LO)의 선택적 억제제로, Friedreich의 운동실조증에서 파괴된 에너지 및 산화 스트레스 경로의 주요 조절 효소이다. 15-LO의 억제는 미토콘드리아 기능 장애와 산화 스트레스의 결과를 완화하는 데 도움을 주며, 궁극적으로 염증과 산화 스트레스를 감소시키고 신경 세포 생존을 촉진한다.
vatiquinone은 여러 임상 연구에서 평가되었으며, 많은 연구가 소아 환자에 초점을 맞추었고, 사망 위험 및 여러 신경학적 및 신경근육 질환 증상에 영향을 미쳤다. Friedreich의 운동실조증은 드문 신경근육 질환으로, 주로 중추 신경계와 심장에 영향을 미치며, 일반적으로 frataxin(FXN) 유전자의 단일 유전적 결함으로 인해 발생한다. 이 질환은 진행성의 협응력 및 근력 상실을 초래하며, 균형 및 협응력 저하, 말하기, 삼키기 및 호흡의 어려움, 척추의 만곡, 심각한 심장 질환, 당뇨병, 청력 및 시력 손상을 포함한 다양한 증상을 동반한다.
Friedreich의 운동실조증은 일반적으로 어린 시절이나 청소년기에 진단되며, 전 세계적으로 약 25,000명이 이 질환을 앓고 있다. PTC쎄라퓨틱스는 희귀 질환을 앓고 있는 어린이와 성인을 위한 임상적으로 차별화된 의약품의 발견, 개발 및 상용화에 전념하는 글로벌 생명공학 회사이다. PTC는 환자의 unmet medical needs에 대한 최상의 치료 접근을 제공하기 위해 혁신적인 의약품의 강력하고 다양화된 파이프라인을 발전시키고 있다.
PTC에 대한 자세한 내용은 www.ptcbio.com을 방문하거나 Facebook, X, LinkedIn에서 팔로우하면 된다. 이 보도자료에는 1995년 사모증권소송개혁법의 의미 내에서의 미래 예측 진술이 포함되어 있다. 이 보도자료에 포함된 모든 진술은 역사적 사실의 진술을 제외하고는 미래 예측 진술이며, PTC의 미래 기대, 계획 및 전망에 대한 진술을 포함한다.
PTC의 실제 결과, 성과 또는 성취는 다양한 위험 및 불확실성으로 인해 이러한 미래 예측 진술에서 표현되거나 암시된 것과 실질적으로 다를 수 있다. 또한, 새로운 제품의 개발, 규제 승인 및 상용화에는 상당한 위험이 따른다. vatiquinone을 포함한 어떤 제품도 어떤 지역에서 규제 승인을 받을 것이라는 보장이 없으며, 상업적으로 성공할 것이라는 보장도 없다.
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