21일 미국 증권거래위원회에 따르면 아이오니스파마슈티컬스가 2025년 8월 21일 미국 식품의약국(FDA)으로부터 DAWNZERA™(donidalorsen)를 성인 및 12세 이상의 소아 환자에서 유전성 혈관부종(HAE) 발작 예방을 위한 예방 치료제로 승인받았다.
DAWNZERA는 HAE를 위한 최초이자 유일한 RNA 표적 의약품으로, 급성 HAE 발작과 관련된 염증 매개체를 활성화하는 주요 단백질인 플라스마 프리칼리크레인을 표적으로 설계됐다.
DAWNZERA 80mg는 피하 자가 주사기를 통해 4주(Q4W) 또는 8주(Q8W)마다 자가 투여된다.
HAE는 손, 발, 생식기, 복부, 얼굴 및/또는 목 등 신체 여러 부위에서 심각한 부종(혈관부종)이 반복적으로 발생하는 드물고 잠재적으로 생명을 위협하는 유전적 질환으로, 미국에서 약 7,000명이 영향을 받고 있는 것으로 추정된다.
DAWNZERA의 승인은 HAE 환자를 대상으로 한 글로벌 다기관 무작위 이중 맹검 위약 대조 OASIS-HAE 연구의 긍정적인 결과를 바탕으로 이루어졌다.
이 연구는 DAWNZERA Q4W가 24주 동안 위약 대비 월간 HAE 발작률을 81% 유의미하게 감소시켰으며, 두 번째 투여에서 측정했을 때 평균 발작률 감소는 87%로 증가했다.
또한, DAWNZERA Q4W는 두 번째 투여에서 측정했을 때 24주 동안 중등도에서 중증 HAE 발작을 약 90% 감소시켰다.
이러한 결과는 현재 진행 중인 OASISplus 개방형 연장 연구(OLE)에서 DAWNZERA Q8W가 Q4W와 유사한 효과를 보였다.
OLE에서 DAWNZERA는 두 투여 그룹 모두에서 기준선 대비 평균 발작률을 94% 감소시켰다.
OASISplus 연구는 또한 최소 12주 동안 lanadelumab, C1-에스터라제 억제제 또는 berotralstat로 치료받은 환자에서 DAWNZERA Q4W를 평가하는 스위치 코호트를 포함하고 있다.
DAWNZERA로 전환한 환자들은 이전 예방 치료에 비해 평균 HAE 발작률이 16주 동안 62% 감소했으며, 전환 기간 동안 돌발 발작의 평균 증가가 관찰되지 않았다.
조사에 응답한 환자의 84%가 이전 예방 치료보다 DAWNZERA를 선호한다고 응답했으며, 이는 더 나은 질병 조절, 투여 시간 단축 및 주사 부위 통증이나 반응 감소를 이유로 들었다.임상 연구 전반에 걸쳐 DAWNZERA는 우호적인 안전성 및 내약성 프로필을 보였다.
가장 흔한 부작용(발생률 ≥ 5%)은 주사 부위 반응, 상기도 감염, 요로 감염 및 복부 불편감이었다.
DAWNZERA는 HAE 예방을 위한 FDA 승인 RNA 표적 치료제로, HAE 환자와 그 의사에게 개인의 필요에 맞는 치료 선택지를 제공하는 중요한 진전을 의미한다.DAWNZERA는 곧 미국에서 사용 가능해질 예정이다.
아이오니스는 환자들이 처방받은 의약품에 접근할 수 있도록 돕기 위해 Ionis Every Step™ 서비스를 제공할 예정이다.
이 서비스는 환자 교육 관리자와의 전담 지원, 보험 승인 과정 지원, 비용 지원 프로그램 정보, DAWNZERA Direct 디지털 동반자 접근 및 환자들이 치료를 지속할 수 있도록 돕는 기타 서비스와 자원에 대한 접근을 포함한다.DAWNZERA에 대한 자세한 정보는 DAWNZERA.com을 방문하면 확인할 수 있다.
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