2일 미국 증권거래위원회에 따르면 아이오니스파마슈티컬스가 2025년 9월 2일, 심각한 고중성지방혈증(sHTG) 환자를 대상으로 한 핵심 Phase 3 CORE 및 CORE2 연구에서 olezarsen의 긍정적인 주요 결과를 발표했다.
연구 결과, olezarsen은 공복 중성지방의 평균 감소율이 최대 72%에 달하며(p<0.0001), 급성 췌장염 사건의 발생률을 85% 감소시키는 것으로 나타났다(p=0.0002). CORE 및 CORE2 연구는 sHTG에 대한 가장 큰 임상 프로그램으로, 약 1,100명의 환자가 치료 기간 동안 표준 치료를 받도록 요구되었다.
아이오니스파마슈티컬스의 글로벌 심혈관 개발 수석 부사장인 Sam Tsimikas 박사는 "이 데이터는 획기적이며, olezarsen이 sHTG 치료를 위한 첫 번째 치료제로 급성 췌장염 사건을 유의미하게 감소시킨다"고 말했다. 이어 "현재의 표준 치료와 생활 습관 변화에도 불구하고, sHTG 환자들은 수천에 달하는 중성지방 수치로 인해 예측할 수 없는 생명을 위협하는 급성 췌장염 발작에 취약하다"고 덧붙였다.
CORE 및 CORE2 연구는 주요 목표를 달성했으며, 80mg 및 50mg의 olezarsen 월간 투여량 모두에서 6개월 동안 공복 중성지방 수치의 평균 감소율이 유의미하게 나타났다. CORE 연구에서의 기초 대비 감소율은 73%, CORE2 연구에서는 68%로 보고되었으며, 각각의 placebo 대비 감소율은 72%와 55%로 나타났다. 또한, 연구는 급성 췌장염 사건의 감소라는 2차 목표도 달성했다.
olezarsen은 안전성과 내약성 프로파일이 우수하며, 부작용은 치료 그룹 간에 균형을 이루었고, 심각한 부작용은 olezarsen 그룹에서 placebo 그룹보다 덜 발생했다. 90% 이상의 환자가 CORE 및 CORE2 연구를 완료한 후 오픈 라벨 확장 연구에 참여하기로 선택했다. 아이오니스파마슈티컬스는 연말까지 미국 식품의약국에 보충 신약 신청(sNDA)을 제출할 계획이다. 자세한 데이터는 다가오는 의료 회의에서 발표될 예정이다.
CORE(임상시험 등록번호 NCT05079919)와 CORE2(임상시험 등록번호 NCT05552326) 연구는 심각한 고중성지방혈증(sHTG)의 안전성과 효능을 조사하는 Phase 3 글로벌 다기관 무작위 이중 맹검 placebo 대조 시험이다. 연구 참가자는 18세 이상으로, 중성지방 수치가 500mg/dL 이상인 환자들로 구성되었다. 연구의 주요 목표는 6개월 동안의 공복 중성지방 수치의 변화율을 placebo와 비교하는 것이다.
현재 미국에서 약 300만 명이 sHTG로 고통받고 있으며, 이 중 100만 명 이상이 높은 위험군으로 분류된다. sHTG는 중성지방 수치가 500mg/dL 이상으로 정의되며, 급성 췌장염 및 기타 합병증의 위험이 증가한다. olezarsen은 sHTG 치료를 위해 평가되고 있는 RNA 표적 의약품으로, 간에서 중성지방 대사를 조절하는 단백질인 apoC-III의 생산을 줄이도록 설계되었다.
아이오니스파마슈티컬스는 30년 이상 심각한 질병을 앓고 있는 사람들에게 더 나은 미래를 제공하는 의약품을 개발해왔다. 현재 아이오니스파마슈티컬스는 신경학, 심혈관 대사 질환 및 특정 고위험 환자군을 위한 의약품을 보유하고 있으며, RNA 표적 의약품의 선구자로서 혁신을 지속하고 있다.
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