스콜라락홀딩(SRRK, Scholar Rock Holding Corp )은 FDA로부터 아피테그로맙에 대한 완전 응답 서한을 수령했다.
23일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 9월 23일, 스콜라락홀딩이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 아피테그로맙의 생물학적 제제 허가 신청(BLA)에 대한 완전 응답 서한(CRL)을 수령했다.
이 CRL은 제3자 충전 마무리 시설인 카탈렌트 인디애나 LLC에서 실시된 정기 일반 사이트 검사 중 발견된 사항과 관련이 있다.
CRL에는 아피테그로맙의 효능 및 안전성 데이터나 제3자 약물 물질 제조업체와 관련된 내용이 포함되어 있다. 승인 문제는 언급되지 않았다.
카탈렌트 인디애나의 관찰 사항은 스콜라락홀딩의 2025년 2분기 실적 발표에서 논의되었으며, 카탈렌트 인디애나는 FDA의 관찰 사항을 해결하기 위해 2025년 8월 초에 포괄적인 응답을 제출했다.
카탈렌트 인디애나는 이후 신속하게 시정 조치를 취하고 있으며, 그 진행 상황을 FDA에 지속적으로 보고하고 있다.
카탈렌트 인디애나가 FDA의 관찰 사항을 성공적으로 해결하면, 스콜라락홀딩은 아피테그로맙 BLA를 재제출할 예정이다.
스콜라락홀딩은 제조 문제가 해결되면 FDA가 신속하게 신청을 처리할 수 있을 것이라고 믿고 있다.
스콜라락홀딩의 데이비드 L. 할랄 회장 겸 CEO는 "우리는 아피테그로맙 BLA를 가능한 한 빨리 재제출하기 위해 카탈렌트 인디애나와 긴밀히 협력하고 있다"고 말했다.
아피테그로맙은 희귀 소아 질환 지정, 우선 심사, 신속 승인 지정을 받았으며, 이는 심각한 질환을 치료하고 충족되지 않은 의료 수요를 충족할 가능성을 인정받은 것이다.
미국 외부에서는 아피테그로맙의 마케팅 허가 신청(MAA)이 유럽 의약품청(EMA)에서 검토 중이며, 2026년 중반에 결정이 예상된다.
유럽 시장 출시가 2026년 하반기로 예상되며, 독일이 첫 번째 시장으로 환자 접근이 가능할 것으로 보인다.
아피테그로맙은 근육 위축을 억제하는 완전 인간 단클론 항체로, 근육 질량을 조절하는 단백질에 대한 선택적 결합을 통해 작용한다.
스콜라락홀딩은 아피테그로맙이 SMA 환자의 운동 기능을 의미 있게 개선할 수 있을 것으로 믿고 있다.
현재 스콜라락홀딩의 재무 상태는 아피테그로맙의 승인 지연에도 불구하고, 향후 시장 출시 가능성에 대한 기대감이 여전히 존재한다.
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