31일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 12월 29일, 베라스템은 고형암 환자를 위한 새로운 약물 개발에 전념하는 생명공학 회사로서, 고급 KRAS G12C 변이 비소세포 폐암(NSCLC)에서 RAMP 203 임상 시험을 중단했다.
이 결정은 RAMP 203 임상 시험의 중간 데이터를 평가한 결과에 따른 것으로, 회사는 VS-7375라는 경구용 KRAS G12D(ON/OFF) 억제제의 임상 개발에 자원을 집중하기로 했다.
더 이상 RAMP 203에 대한 신규 환자 등록은 없으며, 현재 등록된 환자들은 연구자의 재량에 따라 치료를 계속할 수 있는 옵션이 주어진다.
이 결정은 KRAS G12C 억제제에 대한 치료 환경의 변화와 고급 폐암 환자에게 가장 큰 영향을 미칠 수 있는 프로그램의 전략적 우선순위를 반영한다. 베라스템의 최고 의학 책임자인 존 헤이슬립은 "RAMP 203은 치료 전략에 대한 중요한 통찰력을 제공하고 개념 증명을 입증했다.
avutometinib과 defactinib의 조합이 G12C 억제제와 잘 결합하여 초기 및 지속적인 항종양 반응을 이끌어냈지만, 차세대 G12C 억제제는 더 높은 반응률로 새로운 기준을 설정하고 있다.
따라서 우리는 VS-7375의 임상 개발을 우선시하고 있으며, 이는 고급 KRAS G12D NSCLC에서 69%의 반응률(16명 중 11명, 확인된 것과 확인되지 않은 것 모두 포함)을 보였다.
이 약물은 여러 고형암에서 더 많은 환자에게 도움을 줄 수 있는 잠재력을 가지고 있다"고 말했다. RAMP 203은 Amgen과 협력하여 진행되는 1/2상 임상 시험으로, avutometinib이라는 경구용 RAF/MEK 억제제와 LUMAKRAS™(sotorasib)를 "이중 조합"으로 평가하고, 또한 defactinib이라는 경구용 FAK 억제제를 "삼중 조합"으로 평가하고 있다.
2025년 11월 26일 데이터 컷오프 기준으로, 66명의 환자가 권장 2상 용량(RP2D)으로 치료를 받았으며, 최소한 한 번의 종양 스캔을 받았고 효능 평가가 가능했다. 이중 조합의 경우, G12C 억제제 치료를 받지 않은 30명의 환자가 효능 평가를 받았고, 전체 반응률(ORR)은 40%(30명 중 12명)였으며, 중앙 무진행 생존 기간(mPFS)은 11.1개월로, 중앙 추적 관찰 기간은 15.9개월이었다.
이전에 G12C 억제제를 치료받은 그룹에서는 21명이 효능 평가를 받았고, ORR은 9.5%(21명 중 2명)였으며, mPFS는 3.7개월로 중앙 추적 관찰 기간은 10.8개월이었다.
삼중 조합에서 G12C 억제제 치료를 받지 않은 6명의 환자 중 4명이 효능 평가를 받았고, ORR은 50%(4명 중 2명)였다.
이전에 KRAS G12C 억제제를 치료받은 12명의 환자 중 11명이 효능 평가를 받았고, 4명(36%)이 30% 이상의 종양 감소를 보였으며, 7명은 데이터 컷오프 기준으로 여전히 치료를 받고 있었다.
삼중 치료를 받지 않은 조합에서는 중앙 PFS를 결정할 수 없었으나, 이전에 G12C 억제제를 치료받은 환자에서는 중앙 PFS가 3.6개월이었다.
이중 및 삼중 조합에서 평가된 모든 환자에서 용량 제한 독성은 관찰되지 않았으며, 치료 관련 부작용은 일반적으로 관리 가능했으며, 가장 흔한 부작용으로는 메스꺼움(56.8%), 설사(52.7%), 피로(45.9%)가 있었다. 회사는 향후 데이터를 공유할 기회를 평가하고 있다.
AVMAPKI(avutometinib)는 MEK 키나제 활성을 억제하면서 상류 RAF에 의한 MEK의 보상적 재활성화를 차단한다.RAF 및 MEK 단백질은 RAS/RAF/MEK/ERK(MAPK) 경로의 조절자이다.RAF 및/또는 MEK를 차단하면 약물 저항성의 주요 매개체인 FAK가 활성화된다.
FAKZYNJA(defactinib)는 FAK 억제제이며, avutometinib과 defactinib의 조합은 RAS/MAPK 경로 의존성 종양의 성장 및 약물 저항성을 유도하는 신호를 보다 완전하게 차단하기 위해 설계되었다.
미국 식품의약국(FDA)은 2025년 5월 8일, 이전에 전신 치료를 받은 KRAS 변이 재발 저급 세포성 난소암(LGSOC) 성인 환자 치료를 위해 AVMAPKI™ FAKZYNJA™ CO-PACK(avutometinib 캡슐; defactinib 정제)을 승인했다.
이 적응증에 대한 지속적인 승인은 확인 시험에서 임상적 이점을 검증하고 설명하는 데 달려 있을 수 있다.
베라스템은 RAMP 301(GOG-3097/ENGOT-ov81/GTG-UK)(NCT06072781)이라는 국제 3상 확인 시험을 진행하고 있으며, 이는 KRAS 변이가 있는 재발 저급 세포성 난소암(LGSOC) 치료를 위해 avutometinib과 defactinib의 조합을 표준 화학요법 또는 호르몬 요법과 비교 평가하고 있다.
베라스템은 또한 고급 췌장암 환자를 위한 1차 치료로서 avutometinib과 defactinib을 표준 치료 화학요법과 함께 평가하고 있다(RAMP 205; NCT05669482). Avutometinib과 defactinib은 이러한 조사적 용도로 FDA 또는 기타 규제 기관에 의해 승인되지 않았다.
또한, avutometinib과 defactinib은 단독으로 어떤 용도로도 FDA 또는 기타 규제 기관에 의해 승인되지 않았다. AVMAPKI FAKZYNJA CO-PACK은 이전에 전신 치료를 받은 KRAS 변이 재발 저급 세포성 난소암(LGSOC) 성인 환자 치료를 위해 적응증이 승인되었다.이 적응증은 종양 반응률 및 반응 지속 기간에 기반한 가속 승인 하에 승인되었다.
이 적응증에 대한 지속적인 승인은 확인 시험에서 임상적 이점을 검증하고 설명하는 데 달려 있을 수 있다.
중요한 안전 정보로는 안과 독성, 심각한 피부 독성, 간독성, 횡문근융해증, 태아 독성 등이 있으며, 가장 흔한 부작용으로는 크레아틴 인산화효소 증가, 메스꺼움, 피로, 아스파르테이트 아미노전이효소 증가, 발진, 설사, 근골격통, 부종, 헤모글로빈 감소, 알라닌 아미노전이효소 증가, 구토, 혈청 빌리루빈 증가, 중성지방 증가, 림프구 수 감소, 복통, 소화불량, 여드름성 피부염, 안구 및 시각 장애 등이 있다.
베라스템은 RAS/MAPK 경로에 의해 유도되는 암 환자들의 삶의 질을 향상시키기 위해 새로운 약물 개발 및 상용화에 전념하는 생명공학 회사이다.
베라스템은 미국에서 AVMAPKI™ FAKZYNJA™ CO-PACK을 판매하고 있으며, 암 세포 생존 및 종양 성장을 촉진하는 중요한 신호 경로를 억제하는 새로운 소분자 약물에 집중하고 있다.
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