9일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 3월 9일, 델라웨어 주에 본사를 둔 프로탈릭스 바이오테라퓨틱스가 자사의 개발 및 상업화 파트너인 키에시 글로벌 희귀질환과 함께 성인 파브리병 환자를 위한 Elfabrio®(pegunigalsidase alfa)의 2mg/kg 4주마다 투여 요법이 유럽연합 집행위원회(EC)로부터 승인됐다.
이 결정은 유럽 의약품청(EMA)의 의약품 사용을 위한 자문위원회(CHMP)에서 추가 투여 요법을 추천한 긍정적인 의견에 따른 것이다.
이 보도자료는 파브리 커뮤니티에 대한 글로벌 뉴스의 투명성을 위해 미국 청중을 대상으로 작성되었으며, Elfabrio의 이 투여 요법은 미국에서 승인되지 않았다.미국에서는 FDA가 승인한 투여 요법이 여전히 1mg/kg 2주마다이다.
EC의 승인된 투여 요법은 안정적인 효소 대체 요법(ERT)을 받고 있는 환자들에게 주입 간격을 2주에서 4주로 연장함으로써 환자와 그 가족, 그리고 더 넓은 의료 시스템의 부담을 줄인다.
이 결정은 4월의 파브리병 인식의 달을 앞두고 발표되었으며, 키에시 글로벌 희귀질환은 유럽연합 내 여러 국가와 협력하여 성인 파브리 커뮤니티를 위한 이 추가 투여 요법의 접근성을 지원할 예정이다.
키에시 글로벌 희귀질환의 부사장인 자코모 키에시는 "2mg/kg 체중의 E4W 투여 요법에 대한 유럽연합 집행위원회의 승인은 파브리병을 앓고 있는 성인과 그 가족에게 의미 있는 발전을 나타낸다"고 말했다.
그는 "파브리병은 평생 치료가 필요한 질환이기 때문에 치료의 주기가 환자와 보호자의 일상 생활의 일부가 된다. 안정적인 ERT를 받고 있는 적격 환자에게 2주마다에서 4주마다 주입 간격을 연장하는 옵션을 도입함으로써, 우리는 가족들에게 더 큰 유연성을 제공하고 치료의 전반적인 부담을 줄일 수 있는 가능성을 제공한다"고 덧붙였다.
프로탈릭스 바이오테라퓨틱스의 사장 겸 CEO인 드로르 바샨은 "이 승인은 유럽연합 내 파브리병 치료 환경을 강화하며, 장기 치료를 향상시킬 수 있는 추가적인 투여 접근 방식을 도입한다"고 말했다.
EC의 승인은 52주 동안 pegunigalsidase alfa 2mg/kg E4W의 부작용 프로필, 효능 및 약리학적 특성을 평가하기 위해 설계된 공개 라벨 전환 연구인 BRIGHT의 결과에 기반하고 있다.
프로탈릭스는 EC의 E4W 투여 요법 승인과 관련하여 키에시로부터 2,500만 달러의 규제 이정표 지급을 받을 자격이 있다.
이 EU 승인은 FDA가 승인한 투여 요법을 변경하지 않으며, 여전히 1mg/kg 2주마다이다.
또한, 임상 시험에서 Elfabrio 치료를 받은 20명(14%)의 환자가 과민반응을 경험했으며, 4명(3%)의 환자가 초기 주입 시작 후 5분에서 40분 사이에 아나필락시스 반응을 경험했다.
이와 같은 과민반응의 징후와 증상으로는 두통, 메스꺼움, 구토, 목의 조임, 얼굴 및 구강 부종, 발진, 빈맥, 저혈압 등이 포함된다.
프로탈릭스 바이오테라퓨틱스는 희귀질환을 위한 혁신적인 치료제를 발견하고 개발하며 상업화하는 데 중점을 둔 생명공학 회사이다.
현재 두 가지 효소 대체 요법을 연구하고 개발하여 여러 시장에서 제공하고 있으며, 이들 치료제는 프로탈릭스의 독자적인 식물 세포 기반 발현 시스템인 ProCellEx®를 통해 발현된 재조합 치료 단백질이다.
프로탈릭스는 FDA의 승인을 받은 최초의 식물 세포 기반 단백질 생산 회사로, 키에시와 협력하여 pegunigalsidase alfa의 글로벌 개발 및 상업화에 대한 권리를 보유하고 있다.
현재 프로탈릭스의 개발 파이프라인에는 PRX–115와 PRX–119와 같은 두 가지 독자적인 재조합 치료 단백질이 포함되어 있다.
현재 프로탈릭스의 재무 상태는 안정적이며, EC의 승인으로 인해 향후 수익 증가가 기대된다.
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