8일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 6월 8일, 뉴로진(Nasdaq: NGNE)은 레트 증후군 치료를 위한 NGN-401의 Embolden™ 등록 시험에서 투약을 완료했다고 발표했다.
회사는 초기 등록 목표인 20명의 참가자를 초과하여 총 25명의 참가자에게 NGN-401을 투약했으며, 이는 레트 증후군 커뮤니티의 강한 수요에 따른 결정이었다.
NGN-401은 일반적으로 잘 견뎌졌고, 1E15 vg 용량에서 HLH(혈구파괴성 림프조직구증) 사례는 없었다.추가적인 중간 Phase 1/2 데이터는 2026년 중반에 발표될 예정이다.
Embolden 시험의 주요 데이터는 2027년 하반기에 예상된다. 뉴로진의 CEO인 레이첼 맥민(Rachel McMinn) 박사는 "우리는 원래의 일정 내에 NGN-401의 Embolden 시험에서 투약을 완료한 것에 기쁘게 생각하며, 이는 레트 증후군 커뮤니티의 상당한 미충족 수요와 강한 수요를 반영한다"고 말했다.
"이 이정표는 레트 증후군에 대한 잠재적인 최상의 일회성 치료를 제공하는 데 한 걸음 더 가까워지게 한다. 우리는 참가자, 그들의 가족 및 연구자들에게 깊이 감사드리며, NGN-401 개발에 대한 신뢰와 파트너십, 지속적인 지원에 감사드린다. 우리는 2027년 하반기에 Embolden의 주요 결과를 공유하고 NGN-401을 BLA 제출을 향해 나아가기를 기대한다."
Embolden 시험은 레트 증후군을 앓고 있는 3세 이상의 여성들을 대상으로 NGN-401(1E15 vg)의 일회 투여의 효능, 안전성 및 내약성을 평가하기 위해 설계된 다기관, 단일군, 개방형, 기준선 대조 등록 시험이다.
주요 목표는 임상 전반에 걸쳐 개선된 임상 전반적 인상(CGI-I) 점수와 기준선에서의 발달 이정표의 증가를 포함하는 복합 지표이다.
BLA 제출을 지원하기 위한 주요 분석은 첫 24명의 참가자가 12개월의 추적 관찰을 완료한 후에 이루어질 예정이다.
등록 시험의 성공 기준은 33%의 최소 반응률(24명 중 8명)이 필요하다. 2026년 6월 7일 기준으로 NGN-401은 1E15 vg 용량에서 일반적으로 잘 견뎌지고 있으며, Phase 1/2 시험 및 Embolden 시험에서 HLH 사례는 없었다.
Embolden 시험은 2025년 10월 30일 기준으로 발표된 안전성 및 효능 데이터에서 긍정적인 중간 데이터를 기반으로 한다.
뉴로진은 2026년 중반에 Phase 1/2 시험의 업데이트된 중간 안전성 및 효능 데이터를 발표할 계획이다. 뉴로진은 레트 증후군에 영향을 받는 사람들과 그 가족을 위해 생명을 변화시키는 유전자 의약품을 개발하는 데 집중하는 임상 단계 생명공학 회사이다.
NGN-401은 레트 증후군에 대한 잠재적인 최상의 일회성 치료로 개발되고 있으며, FDA의 혁신 치료제, 재생 의학 고급 치료, 신속 승인, 고아 의약품 및 희귀 소아 질환 지정과 START 파일럿 프로그램에 선정되었다.
현재 뉴로진의 재무 상태는 안정적이며, 2027년 하반기에 예상되는 주요 데이터 발표와 BLA 제출을 통해 상업화 가능성을 높이고 있다. 또한, NGN-401의 상업화 준비 활동이 진행 중이며, 레트 증후군 치료에 대한 시장의 수요가 높아지고 있다.
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