피부근염 환자 6명 전원 1년간 TIS 반응 유지…2028년 1분기 근염 BLA 신청 계획
이번 데이터는 전처치 후 체중 기반 용량의 리세셀을 1회 투여한 공개 라벨, 단일군 임상 1/2상 환자들을 2026년 9월 4일 데이터 컷오프 시점까지 추적한 결과다. 회사는 거의 모든 환자가 면역조절제를 모두 중단하고 스테로이드를 쓰지 않거나 저용량만 쓰면서 질환 활동성이 지속적으로 개선됐다고 밝혔다.
피부근염·루푸스 신염·전신경화증 결과
피부근염 환자 6명 전원(100%)은 면역조절제 없이 1년 동안 총개선점수(TIS) 기준 중등도~주요 반응을 유지했다. 6명 중 5명(83%)은 진행 중인 피부근염·항합성효소증후군(ASyS) 허가 임상 코호트의 1차 평가변수 시점인 16주차에 이미 이 수준에 도달했다. 대부분은 52주차에 스테로이드도 쓰지 않았고, 근력(MMT-8)과 피부 증상(CDASI-A), 신체 기능과 피로에 관한 환자 보고 결과도 개선됐다. 이 결과는 8일 구두 발표됐다.루푸스 신염 환자 중 선택적으로 신장 재생검을 받은 5명 전원(100%)은 면역조절제를 모두 끊고 스테로이드를 쓰지 않거나 저용량만 쓰는 상태에서 전신홍반루푸스 관해 기준(DORIS)을 충족했으며, 조직학적 반응 또는 관해도 확인됐다. 이들의 추적 기간은 6개월에서 2년이다. 회사는 조직학적 반응이나 관해를 보였지만 완전 신장 반응(CRR) 기준에는 미치지 못한 환자의 경우, 지속되는 단백뇨가 질환 활동이 아니라 치료 전부터 있던 구조적 신장 손상과 일치한다고 해석했다.
전신경화증 환자 7명 중 5명(71%)은 1년 시점에 rCRISS-50을, 6명(86%)은 rCRISS-25를 달성했다. 간질성 폐질환을 동반한 환자 5명은 1년 시점에 평균 노력성 폐활량(FVC) 예측치가 9% 개선됐고, 환자들의 수정 로드난 피부 점수도 개선됐다. 회사는 간질성 폐질환에 초점을 맞춘 전신경화증 허가 임상 코호트의 환자를 등록하고 있다.
환자 71명 안전성과 허가 신청 일정
안전성 데이터는 근염, 전신경화증, 루푸스, 중증근무력증 등 4개 자가면역질환 환자 71명을 대상으로 집계됐다. 67명(94%)은 사이토카인 방출 증후군(CRS)이 없거나 1등급에 그쳤고, 2등급은 4명(6%)에서 보고됐다. 68명(96%)에서는 면역효과세포 관련 신경독성 증후군(ICANS)이 나타나지 않았으며, 면역효과세포 관련 혈구탐식성 림프조직구증식증 유사 증후군(IEC-HS)은 보고되지 않았다. 회사는 이 결과가 완전 인간 CD19 결합체, 체중 기반 투여, 9일 제조 공정 등 환자 안전을 우선해 설계한 요소를 반영한다고 봤다.회사는 성인 피부근염·ASyS 허가 임상 코호트의 톱라인 결과를 2027년 하반기에 발표하고, 2028년 1분기에 성인 피부근염과 확보 가능한 소아 피부근염 임상 1/2상 데이터를 모두 포함한 근염 적응증 품목허가신청(BLA)을 미국 식품의약국(FDA)에 제출할 것으로 예상했다.
카발레타 바이오는 미국 펜실베이니아주 필라델피아에 본사를 두고 있으며 자가면역질환 환자를 위한 표적 세포 치료제를 개발하는 후기 임상 단계 바이오기업이다.
#카발레타바이오 #CABA #리세셀 #임상데이터 #미국류마티스학회
※ 본 콘텐츠는 AI가 분석한 내용을 기반으로 작성된 참고 자료로, 작성과 검수 과정에서 문맥상 오류가 포함될 수 있습니다. 투자 판단의 최종 책임은 투자자 본인에게 있으며, 본 자료를 투자 결정의 근거로 단독 활용하지 않도록 주의하시기 바랍니다.
박노중 데이터투자 기자 netpark@datatooza.com
