평균 스플라이싱 교정률 46.5%·기능 지표 개선…미국에선 부분 임상 보류 중
회사에 따르면 10mg/kg 투여군의 평균 스플라이싱 교정률은 46.5%로, 회사는 다회 투여 연구에서 지금까지 보고된 수치 가운데 가장 높다고 밝혔다. 투여 13주 차에 참여자 6명 중 5명이 20%를 넘는 스플라이싱 개선을, 4명이 50%를 넘는 개선을 보였다.
기능 지표에서도 비디오 손 펴기 시간(vHOT), 악력, 10미터 보행/달리기 검사(10MWRT), 일어나 걷기 검사(TUG) 등 여러 항목에서 눈에 띄는 개선이 나타났다. 안전성 측면에서는 10mg/kg 투여에서 투약 중단, 중대하거나 중증인 이상사례, 용량 제한 독성이 보고되지 않았다.
최고 용량군 등록 완료와 연장 연구
독립 데이터안전성모니터링위원회(DSMB)는 10mg/kg 코호트와 연장 연구(FREEDOM-OLE)의 안전성 자료를 검토한 뒤 시험을 세 번째이자 최고 용량인 12.5mg/kg 코호트로 진행하도록 권고했다. 12.5mg/kg 코호트는 등록이 완료됐고 참여자 전원이 최대 3회까지 투여받았으며, 결과는 2027년 상반기에 나올 예정이다.DSMB는 연장 연구의 투여 용량을 5mg/kg에서 10mg/kg으로 올리는 것도 승인했다. 지금까지 연장 연구에서는 10mg/kg이 35회 넘게, 5mg/kg이 100회 투여됐고 참여자는 19명이다. 중대한 이상사례와 용량 제한 독성은 없었으며, 과민반응으로 1명이 투약을 중단했다.
연장 연구의 10mg/kg 중간 안전성 자료와 5mg/kg 임상 자료는 2027년 1월 공개될 예정이다. 회사는 10mg/kg 결과를 바탕으로 세 번째 코호트와 병행해 최장 9개월의 장기 자료를 얻기 위한 확장 코호트를 시작할 계획이라고 밝혔다.
미국 내 부분 임상 보류와 규제 일정
FREEDOM2 시험은 캐나다, 영국, 뉴질랜드, 호주, 한국에서 진행되고 있으며 미국에서는 부분 임상 보류 상태다. 펩젠은 지난 3월 미국 식품의약국(FDA)이 마우스 비임상 결과를 이유로 FREEDOM2 시험에 부분 임상 보류 조치를 내렸다고 발표한 바 있다. 회사는 비임상 마우스 시험을 진행하는 한편, FDA 질의에 답할 자료를 얻기 위한 추가 마우스 시험을 두고 FDA와 협의를 이어가고 있다고 밝혔다.회사는 FREEDOM2와 연장 연구 자료를 바탕으로 2027년 하반기에 2상 종료(EOP2) 회의를 열 것으로 예상하며, 이는 부분 임상 보류 해제를 전제로 한다고 설명했다.
FDA는 지난 10월 현재 유효한 미국 임상시험계획(IND)에 따라 PGN-EDODM1을 'CMC 개발 및 준비도 시범(CDRP)' 프로그램 대상으로 선정했다. 회사에 따르면 이 프로그램은 FDA와의 구조화된 협의를 통해 제조·품질관리(CMC) 개발 위험을 줄이고, 3상 임상과 신약허가신청(NDA)을 앞두고 핵심 제조 개발 전략에 대한 합의를 앞당기도록 설계됐다.
PGN-EDODM1은 FDA로부터 희귀의약품과 패스트트랙 지정을, 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품 지정을 받았다. 펩젠은 매사추세츠주 보스턴에 본사를 둔 임상 단계 바이오기업으로, 희귀 유전질환 치료를 위한 올리고뉴클레오타이드 치료제를 개발하고 있다.
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박노중 데이터투자 기자 netpark@datatooza.com
