24일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 10월 24일, 프라임메디슨이 "프라임메디슨, ESGCT 제31회 연례 총회에서 윌슨병 프로그램의 중간 전임상 진전을 강조하는 In Vivo 개념 증명 데이터 발표"라는 제목의 보도자료를 발표했다.보도자료의 사본은 현재 보고서의 부록 99.1로 제공되며, 본 문서에 참조로 포함된다.
이 항목 7.01의 정보는 제공될 의도로 작성되었으며, 1934년 증권거래법 제18조의 목적을 위해 "제출된" 것으로 간주되지 않으며, 해당 조항의 책임을 지지 않는다.
또한, 1933년 증권법 또는 증권거래법에 따라 제출된 어떤 제출물에도 참조로 포함되지 않는다. 프라임메디슨은 자사의 독점적인 범용 간 표적 LNP를 통해 프라임 편집기를 전달하는 것이 여러 전임상 연구에서 안전성 문제나 감지 가능한 오프 타겟 편집 없이 잘 용인되었다고 밝혔다.
윌슨병 프로그램에 대한 IND 승인 활동을 2024년 4분기에 시작할 예정이며, IND 및/또는 CTA 제출은 2026년 상반기에 예상된다.
매사추세츠주 캠브리지에서 2024년 10월 24일, 프라임메디슨(나스닥: PRME)은 새로운 차별화된 일회성 유전자 치료제를 제공하기 위해 헌신하는 생명공학 회사로, 자사의 독점적인 범용 리피드 나노입자(LNP) 플랫폼을 통해 간에서 질병을 유발하는 돌연변이를 교정하기 위한 프라임 편집기를 정밀하게 전달할 수 있는 잠재력을 보여주는 여러 연구의 데이터를 발표했다.
유럽 유전자 및 세포 치료 학회(ESGCT) 제31회 연례 총회에서 공유된 In Vivo 개념 증명 데이터는 마우스 및 비인간 영장류(NHP) 모델에서 윌슨병의 질병 유발 돌연변이를 성공적으로 교정했음을 보여주었다.
또한, 회사는 자사의 범용 간 표적 LNP 플랫폼이 인간화된 마우스와 NHP에서 글리코겐 저장병 1b(GSD1b)의 근본적인 돌연변이 원인을 교정하기 위해 프라임 편집기를 전달할 수 있는 능력을 강조하며, 자사의 모듈형 LNP가 희귀 및 비희귀 간 질환에 대한 향후 프로그램을 지원할 수 있는 잠재력을 강화했다. 프라임메디슨의 간 표적 LNP 플랫폼은 유전자 편집을 위한 새로운 프레임워크를 제공하며, 다양한 간 질환에서 병원성 돌연변이를 안전하고 정밀하게 교정할 수 있는 후보 물질을 반복적으로 생성할 수 있는 중요한 진전을 나타낸다.
제레미 더필드 박사(프라임메디슨 최고 과학 책임자)는 자사의 LNP 플랫폼의 모듈성이 다양한 유전적 표적을 다루는 대체 가이드 RNA를 원활하게 도입할 수 있게 하며, LNP 플랫폼의 공유 구성 요소가 일반적으로 사용되는 LNP에 비해 효능을 높이고 안전성 프로필 및 생체 분포를 개선할 수 있다고 덧붙였다.
GSD1b 프로그램의 전임상 데이터는 자사의 범용 LNP 접근 방식을 검증하는 데 중요한 역할을 했으며, 이 연구의 결과는 윌슨병 프로그램을 효율적으로 진행할 수 있는 기반을 마련했다. 더필드 박사는 ESGCT에서 윌슨병 프로그램의 첫 번째 In Vivo 데이터를 발표할 것이라고 전하며, LNP를 통한 프라임 편집기의 전달이 질병 증상을 역전시키기 위해 필요한 임계값을 훨씬 초과하는 효율적인 편집을 보여주는 중간 결과에 대해 매우 고무적이라고 말했다.
그는 최종 약물 후보를 최적화하는 과정에서 연말까지 업데이트된 데이터를 공유하고 IND 승인 활동을 시작할 것으로 기대하고 있으며, 자사의 범용 LNP가 윌슨병과 GSD1b뿐만 아니라 다. 희귀 및 비희귀 간 질환에 대한 혁신적인 치료를 제공할 수 있는 잠재력에 대해 확신하고 있다고 밝혔다. 프라임메디슨의 범용 LNP는 간 특이적 유전자 편집기를 전달하기 위한 검증된 메커니즘인 GalNAc 표적 리간드를 포함하고 있다.
전임상 연구에서 GalNAc-LNP를 사용한 프라임 편집기의 전달은 LNP와 비교했을 때 효능이 증가하고 안전성 프로필 및 생체 분포가 개선된 것으로 나타났다. GSD1b 동물 모델에서의 전임상 연구는 ESGCT에서 발표된 새로운 데이터를 포함하여 GalNAc-LNP 프라임 편집기의 전달이 인간화된 마우스 모델에서 글리코겐 대사를 회복하고 NHP에서 L348 돌연변이에 대해 최대 85%의 정밀한 간 세포 편집을 달성했으며, 이는 잘 용인되었고 44주까지 지속되었으며, 우수한 안전성 프로필을 보였고, 감지 가능한 오프 타겟 편집이나 목표 지점에서의 의도하지 않은 편집이 없었다고 밝혔다.
이러한 발견은 프라임메디슨의 LNP 플랫폼을 검증하며, 윌슨병을 포함한 다. 간 관련 질환에서의 지속적인 평가를 지원한다. 회사는 믿고 있다. 윌슨병은 간과 뇌에 구리 축적이 초래하는 희귀하고 심각한 질환으로, 간부전 및 신경인지 저하를 초래할 수 있으며, 간 이식 없이는 치명적일 수 있다.
연구에 따르면, 윌슨병의 돌연변이를 20-30%의 간세포에서 교정하는 것이 잠재적으로 치유적일 수 있다. 프라임메디슨은 ATP7B 유전자의 두 가지 일반적인 돌연변인인 H1069Q 및 R778L을 표적으로 하는 GalNAc-LNP 프라임 편집기 프로그램을 진행하고 있으며, 이 두 가지 돌연변이는 윌슨병 환자의 최대 50%를 차지한다. 오늘 발표된 데이터에 따르면, 윌슨병의 H1069Q 돌연변이를 표적으로 하는 GalNAc-LNP 프라임 편집기의 전달은 인간화된 마우스 모델에서 H1069Q 돌연변이의 최대 80% 정밀 교정과 ATP7B mRNA를 정상 수준으로 회복했으며, NHP에서 최대 51%의 정밀 편집을 달성했다.
현재까지 완료된 전임상 연구에서 프라임메디슨은 인간화된 마우스의 간에서 구리 축적이 유의미하게 감소한 것을 관찰했다. 마우스 및 NHP 연구 모두에서 감지 가능한 오프 타겟 편집이나 목표 지점에서의 의도하지 않은 편집이 관찰되지 않았다. 프라임메디슨은 윌슨병 프로그램의 최종 단계의 후보 최적화를 완료하고 연말까지 IND 승인 활동을 시작할 것으로 예상하고 있으며, 2026년 상반기에 IND 및/또는 CTA 제출이 예상된다.발표의 세부 사항은 다음과 같다.
발표 제목: LNP가 전달하는 프라임 편집기가 글리코겐 저장병 1b(GSD1b)의 인간화된 설치류 모델에서 혈당 조절을 회복한다.
날짜 및 시간: 2024년 10월 24일, 오후 5시 CEST. 포스터 제목: 프라임 편집의 발전이 윌슨병의 ATP7B p.H1069Q 및 p.R778L 돌연변수의 In Vivo 치료적 교정을 가능하게 한다.
날짜 및 시간: 2024년 10월 24일, 오후 6시 – 7시 30분 CEST. 윌슨병에 대한 정보: 윌슨병은 간에 구리가 축적되어 발생하는 파괴적인 희귀 질환으로, 신경계와 신체 전반에 걸쳐 증상을 나타낸다.
대부분의 사람들은 5세에서 35세 사이에 진단받는다. 보고된 유병률은 1만 명당 1명에서 3만 명당 1명 사이로, 미국과 유럽에서 3만 5천 명에서 10만 명 이상의 환자에게 영향을 미치는 것으로 추정된다.
일반적으로 과도한 구리는 간에서 담즙을 통해 배출된다. 그러나 윌슨병 환자는 구리가 제대로 배출되지 않아 독성 수준으로 축적된다. 주요 병리학적 부위는 간이지만, 많은 환자들이 간 질환을 보이며, 지속적인 신경학적 문제, 비자발적 움직임, 떨림, 보행 장애, 신장, 혈액학적 또는 정신적 문제를 보인다.
윌슨병은 ATP7B 유전자의 두 개의 유전적 복사본에서 H1069Q 및 R778L 돌연변이에 의해 발생하며, 이 유전자는 과도한 구리를 제거하는 구리 수송체를 암호화한다. 프라임메디슨은 ATP7B의 돌연변이를 교정하여 구리 대사를 회복하는 간 지향 프라임 편집기 프로그램을 진행하고 있다. 프라임메디슨에 대한 정보: 프라임메디슨은 환자에게 차세대 유전자 편집 치료제를 창출하고 제공하는 데 전념하는 선도적인 생명공학 회사이다.
회사는 자사의 독점적인 프라임 편집 플랫폼을 활용하여 새로운 차별화된 일회성 유전자 치료제를 개발하고 있다. 프라임 편집기는 유전자 내에서 올바른 위치에서 올바른 편집만을 수행하고 원하지 않는 DNA 수정을 최소화하도록 설계되었으며, 거의 모든 유형의 유전적 돌연변이를 수리할 수 있는 잠재력을 가지고 있다.
프라임 편집의 다양한 유전자 편집 능력은 수천 가지의 잠재적 적응증에 대한 기회를 열 수 있다. 프라임메디슨은 현재 혈액학, 면역학 및 종양학, 간 및 폐를 중심으로 한 다양한 임상 치료 프로그램 포트폴리오를 진행하고 있다.
각 핵심 분야에서 프라임메디슨은 잘 이해된 생물학과 명확한 임상 개발 및 규제 경로를 가진 질병을 목표로 하는 고부가가치 프로그램 세트를 처음으로 집중하고 있으며, 이는 추가 기회로의 확장을 위한 기초를 제공할 것으로 예상된다. 시간이 지남에 따라 회사는 프라임 편집의 폭넓고 다양한 치료 잠재력과 프라임 편집 플랫폼의 모듈성을 극대화하여 현재 파이프라인의 질병을 넘어 신속하고 효율적으로 확장할 계획이다.
추가 유전 질환, 면역 질환, 암, 감염 질환 및 일반 질환의 유전적 위험 요소를 포함하여 수백만 명에게 영향을 미치는 질병을 목표로 할 수 있다. 자세한 내용은 www.primemedicine.com을 방문하라. © 2024 프라임메디슨. 모든 권리 보유. 프라임메디슨, 프라임메디슨 로고 및 PASSIGE는 프라임메디슨의 상표이다. 이외의 모든 상표는 각 소유자의 재산이다.
미래 예측 진술: 이 보도자료에는 1995년 사모 증권 소송 개혁법의 의미 내에서 미래 예측 진술이 포함되어 있으며, 여기에는 프라임메디슨의 믿음과 기대에 대한 암시적 및 명시적 진술이 포함된다. 이러한 진술은 윌슨병 프로그램의 타이밍, 진행 및 결과, 업데이트된 데이터의 발표 시기, IND 승인 활동 및 IND 및/또는 CTA 신청 개시의 타이밍에 대한 것이다.
프라임메디슨의 모듈형 범용 LNP 플랫폼이 프라임 편집기를 정밀하게 전달하고 간에서 질병 유발 돌연변이를 교정하며 윌슨병, GSD1b 및 기타 희귀 및 비희귀 간 질환에 대한 혁신적인 치료를 제공할 수 있는 잠재력에 대한 것이다. 또한, 모듈형 범용 LNP 플랫폼이 반복적으로 사용되어 LNP에 비해 개선된 안전성 프로필과 생체 분포를 제공하는 후보 물질을 생성할 수 있는 잠재력에 대한 것이다.
프라임 편집기를 사용한 윌슨병 치료가 질병 증상을 역전시키기 위해 필요한 임계값을 초과하는 효율적인 편집을 초래할 수 있는 잠재력에 대한 것이다. 이 보도자료의 모든 미래 예측 진술은 경영진의 현재 기대와 믿음에 기반하며, 실제 사건이나 결과가 이러한 미래 예측 진술에 의해 표현되거나 암시된 것과 실질적으로 다를 수 있는 여러 위험, 불확실성 및 중요한 요인에 따라 달라질 수 있다.
이러한 위험 및 불확실성은 프라임메디슨의 최근 연례 보고서(Form 10-K) 및 분기 보고서(Form 10-Q)에서 "위험 요소" 섹션에 자세히 설명되어 있다. 또한, 모든 미래 예측 진술은 오늘 날짜의 프라임메디슨의 견해만을 나타내며, 이후 날짜의 견해를 나타내는 것으로 의존해서는 안 된다. 프라임메디슨은 적용 법률에 따른 의무에 따라 모든 미래 예측 진술을 업데이트할 의무를 명시적으로 부인한다.
투자자 연락처: 한나 데레시위츠, 프리시전 AQ, 212-362-1200, hannah.deresiewicz@precisionaq.com. 미디어 연락처: 댄 버드윅, 1AB, dan@1ABmedia.com.
※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다. 원문URL(https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1894562/000162828024043500/0001628280-24-043500-index.htm)
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