3일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 11월 3일, 캘리포니아주 헤이워드에서 베니테크바이오파마(증권코드: BNTC)는 BB-301의 1b/2a 임상 시험에 대한 긍정적인 중간 결과를 발표하고, FDA로부터 BB-301에 대한 패스트트랙 지정을 받았다.
BB-301은 독점적인 '침묵 및 대체' DNA 유도 RNA 간섭(ddRNAi) 플랫폼을 기반으로 한 유전자 치료제이다.
BB-301의 패스트트랙 지정은 긍정적인 중간 임상 연구 결과와 주요 연구에서 사용할 예정인 독점적인 반응자 분석을 검토한 후에 부여되었다.BB-301은 또한 FDA와 유럽의약청(EMA)으로부터 고아약 지정도 받았다.
Cohort 1에 등록된 6명의 환자는 BB-301에 대한 공식 통계 기준을 충족하여 100%의 반응률을 기록했다.
BB-301 투여 후, Cohort 1 환자들은 삼킴 증상 부담, 삼킴 후 잔여물 축적, 고정된 액체량 소비에 필요한 시간, 삼킴 시 인두 폐쇄 개선 등에서 유의미한 지속적인 개선을 경험했다.2025년 4분기에는 Cohort 2의 첫 환자가 BB-301로 성공적으로 치료됐다.
베니테크바이오파마는 2026년에 FDA와 만나 BB-301의 주요 연구 설계를 확인할 계획이다.
베니테크바이오파마의 제럴 뱅크스 CEO는 "BB-301이 OPMD 환자들에게 미칠 수 있는 심오한 효과에 대해 기대하고 있으며, 패스트트랙 지정을 확보한 것은 우리의 임상 데이터의 강점과 OPMD에서의 긴급한 미충족 수요를 반영한다"고 말했다.
Cohort 1 환자들은 BB-301 투여 후 12개월, 9개월, 6개월, 3개월의 후속 관찰을 통해 임상적으로 유의미한 개선을 보였다.
BB-301의 반응자 분석은 환자 보고 결과, 객관적 평가 결과, 삼킴 능력 평가 결과를 포함하여 다수의 개별 평가를 통합하여 BB-301의 치료 효과를 종합적으로 평가하는 프레임워크로 구성된다.
BB-301은 OPMD와 관련된 삼킴 장애를 치료하기 위해 설계된 유일한 임상 단계 치료제로, 환자들에게 심각한 건강 위험을 초래할 수 있는 진행성 삼킴 장애를 해결할 수 있는 잠재력을 가지고 있다.
베니테크바이오파마는 BB-301이 OPMD 환자들에게 혁신적인 치료법이 될 것으로 기대하고 있다.
현재 BB-301은 15,000명의 환자가 있는 북미, 유럽, 이스라엘에서 개발되고 있으며, BB-301은 인두 수축근에 직접 근육 주사를 통해 전달되어 최소한의 전신 노출을 보인다.
Cohort 1의 모든 환자는 BB-301 치료에 대한 반응자로 확인되었으며, 치료와 관련된 심각한 부작용은 발생하지 않았다.
베니테크바이오파마는 2026년에 FDA와의 공식 회의를 계획하고 있으며, BB-301의 주요 연구 설계의 모든 주요 요소를 확인할 예정이다.
BB-301은 OPMD와 관련된 삼킴 장애를 해결하기 위한 잠재적인 일회성 치료제로 설계됐다.
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