23일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 2월 23일, 고사머 바이오가 폐동맥 고혈압(PAH) 환자를 대상으로 한 세라루티닙의 3상 PROSERA 연구의 주요 결과를 발표했다.
세라루티닙은 PDGFR, CSF1R, c-KIT를 표적으로 하는 흡입형 티로신 키나제 억제제로, 폐동맥 고혈압 치료를 위해 건조 분말 흡입 방식으로 제공된다.
3상 PROSERA 연구에는 WHO 기능 분류(FC) II 또는 III의 PAH 환자 390명이 등록되었으며, 이 중 197명이 세라루티닙 그룹에, 193명이 위약 그룹에 무작위 배정되었다.
등록된 환자의 55%는 배경 삼중 또는 사중 PAH 치료를 받고 있었고, 61%는 배경 프로스타사이클린 치료를 받고 있었다.치료군과 위약군은 일반적으로 잘 균형을 이루었다.
24주 차에 세라루티닙을 투여받은 환자는 기준선에서 6분 보행 거리(6MWD)가 중간값으로 +28.2미터 증가한 반면, 위약을 투여받은 환자는 +13.5미터 증가했다.
추정된 호지스-레만 치료 효과는 +13.3미터였으며, p-값은 0.0320으로, 주요 평가 지표의 사전 설정된 기준(α = 0.025)을 충족하지 못했다.따라서 주요 2차 평가 지표의 p-값은 통계적 유의성을 평가할 수 없다.모든 p-값은 명목적이다.
네 가지 주요 2차 평가 지표는 전체 집단에서 세라루티닙이 위약에 비해 유리한 결과를 보였다.
2상 TORREY 연구와 일치하게, 세라루티닙은 REVEAL 2 Lite 위험 점수 ≥ 6으로 정의된 중간 및 고위험 하위 집단(n = 234)에서 +20.0미터의 위약 조정 개선을 보였다(p = 0.0207). 네 가지 주요 2차 평가 지표 중 세 가지는 p-값이 0.0125 이하로 나타나 세라루티닙의 높은 위험 환자에서의 활성을 강조했다.
24주 차에 NT-proBNP의 변화는 전체 집단에서 위약에 비해 -120.4 ng/L의 추정 위치 이동을 보였으며(p=0.0002), 4주 차부터 세라루티닙과 위약 간의 분리가 관찰되었다(-96.0 ng/L; p=0.0002). 주요 2차 평가 지표인 임상 악화까지의 시간(TTCW), 임상 개선 및 REVEAL Lite 2 위험 점수에서 1점 이상의 감소를 보인 환자의 비율은 전체 집단에서 세라루티닙이 위약에 비해 유리한 결과를 보였다.
REVEAL Lite 2 점수가 ≥6인 중간 및 고위험 환자에 대한 사전 설정된 하위 분석에서 세라루티닙은 주요 및 주요 2차 평가 지표에서 뚜렷하고 임상적으로 의미 있는 반응 프로필을 보였다.
모든 주요 2차 평가 지표는 세라루티닙에 유리했으며, 24주 차 NT-proBNP의 위약 조정 효과(위치 이동 = -265.8 ng/L; p=0.0002), 24주 차 REVEAL Lite 2 위험 점수에서 1점 이상의 개선(오즈 비율 = 2.033; p=0.0083), 24주 차 임상 개선(오즈 비율 = 3.318; p=0.0101), 48주 차까지 TTCW(위험 비율 = 0.744; p=0.4360) 등이 포함되었다.
결합 조직 질환 관련 PAH(CTD-APAH) 환자에서 세라루티닙은 24주 차에 +37.0미터의 위약 조정 개선을 보이며, 이 임상적으로 도전적인 하위 집단에서 강력한 치료 효과를 나타냈다.전반적으로 PROSERA 연구에서 세라루티닙은 일반적으로 잘 견디는 것으로 나타났다.
치료 유발 이상 반응(TEAE)은 세라루티닙을 투여받은 환자의 86.5%와 위약을 투여받은 환자의 80.5%에서 보고되었다.
치료 유발 중증 이상 반응(SAE)은 세라루티닙을 투여받은 환자의 16.0%와 위약을 투여받은 환자의 18.9%에서 발생했다.
정상 상한의 세 배 이상의 트랜스아미나제 상승은 세라루티닙을 투여받은 환자의 13%와 위약을 투여받은 환자의 1%에서 관찰되었다.
세라루티닙을 투여받은 환자에서 가장 자주 보고된 이상 반응은 기침으로, 37.0%의 환자에서 보고되었다.
이러한 결과를 바탕으로 고사머는 세라루티닙의 폐동맥 고혈압 치료를 위한 향후 경로에 대해 미국 FDA와 논의할 예정이다.
회사는 PROSERA 결과의 영향을 평가하기 위해 SERANATA 연구의 등록을 일시 중단하고 있다.
또한, CT 기능적 호흡 이미징(FRI) 보조 연구의 PROSERA 결과는 향후 몇 주 내에 발표될 예정이며, 세라루티닙의 치료 효과에 대한 추가 통찰력을 제공할 것으로 기대된다.
회사는 2026년 2월 23일 오전 8시 30분(ET)에 투자 커뮤니티와의 컨퍼런스 콜 및 생중계 중 슬라이드를 발표할 예정이다.
PROSERA 연구의 주요 결과는 주요 평가 지표를 간신히 충족하지 못했지만, 전체 결과는 중증으로 치료받은 환자 집단에서 임상적 이점의 명확한 증거를 보여준다.고사머는 믿고 있다.
PROSERA는 TORREY 2상 연구에서 위약과의 분리 개선을 확인했으며, 안전성과 내약성 프로필은 PAH 치료자들이 기존 치료의 프로필을 잘 이해하고 있는 만큼 수용 가능해 보인다.
고사머는 PROSERA와 TORREY 결과가 세라루티닙의 긍정적인 위험-이익 프로필을 지원하며, 상당한 미충족 수요가 있는 진행성 질환에 대한 새로운 작용 기전을 제공할 수 있다고 믿고 있다.
향후 단계로는 PROSERA 데이터의 심층 분석을 완료하고, FDA와의 결과 논의를 통해 그들의 관점을 이해하며, 세라루티닙과 고사머 포트폴리오에 대한 영향을 평가할 예정이다.
현재 고사머의 재무 상태는 안정적이며, 연구 결과에 따라 향후 개발 경로를 모색하고 있다.
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