16일 미국 증권거래위원회에 따르면 메이라GTX 홀딩스가 2026년 4월 15일 존슨앤존슨(J&J)과 자산 매입 계약을 체결하고 X-연관 망막색소변성증(XLRP) 치료를 위한 보타레티젠 스파로파르보벡스(보타-벡스)의 모든 권리를 인수했다.메이라GTX는 보타-벡스의 글로벌 규제 승인 신청을 즉시 추진할 계획이다.
메이라GTX의 알렉산드리아 포브스 CEO는 "XLRP 치료를 위한 보타-벡스를 재인수하게 되어 매우 기쁘다"며 "이 자산은 개발 단계에서 의미 있는 환자 혜택을 지원하는 데이터가 있는 독특한 기회로, 대체 치료법이 없는 환자들이 기다리고 있는 생명을 변화시키는 치료법에 대한 희망을 제공한다"고 말했다.
포브스 CEO는 "우리는 J&J와의 협력을 통해 AAV-RPGR 프로그램의 개발을 진행해왔으며, 상업 제조업체로서 CMC 데이터 세트를 완료하여 글로벌 규제 기관에 제출할 준비가 되어 있다"고 덧붙였다.
파운데이션 파이팅 블라인드니스의 제이슨 멘조 CEO는 "XLRP 환자들에게 치료 옵션의 필요성이 분명하고 긴급하다. 보타-벡스의 LUMEOS 3상 연구 데이터는 실제 시력 개선을 보여주고 있으며, 우리는 메이라GTX와 협력하여 이 잠재적 치료법을 글로벌 XLRP 커뮤니티에 제공하기 위해 노력하고 있다"고 말했다.
메이라GTX는 보타-벡스를 재인수함으로써 2027년 미국과 EU에서의 승인을 목표로 신속하게 신청할 계획이다.
또한, 메이라GTX는 2027년 2분기에 방사선 유도 구강건조증 치료를 위한 AAV-hAQP1의 AQUAx 2 주요 연구 데이터 발표를 앞두고 있으며, 향후 2년 내에 두 개의 잠재적 제품을 출시하여 상업 단계 회사로 성장할 계획이다.
보타-벡스 자산 매입 조건으로 메이라GTX는 J&J에 2,500만 달러의 선불 현금 지급과 미국 승인 및 판매 성과에 따른 일회성 규제 및 상업적 마일스톤 지급, 그리고 2029년 중반부터 시작되는 글로벌 순매출에 대한 고배수 로열티를 지급할 예정이다.
XLRP 치료를 위한 보타-벡스는 현재 치료 옵션이 없는 희귀 유전성 망막 질환으로, 미국과 EU에서 2만 명 이상의 환자가 있다.
LUMEOS 3상 연구는 전 세계적으로 진행된 무작위 연구로, 모든 환자가 양안 치료를 받았다.
연구 결과는 2025년 파운데이션 파이팅 블라인드니스의 망막 치료 혁신 정상 회의에서 발표되었으며, J&J는 이 치료법의 신청 및 최종 승인을 강력히 지지하는 공개 서한을 발송했다.
LUMEOS 연구 데이터에 따르면, 보타-벡스의 양안 치료 효과를 평가하기 위한 새로운 주요 지표는 통계적 유의성을 충족하지 못했지만, 치료 그룹이 비치료 그룹보다 2.4배 더 반응할 가능성이 높았다.
저조도 시각 기능에서의 유의미한 개선이 관찰되었으며, 40%의 치료 환자가 두 개 이상의 시각 영역에서 개선을 보였다.
메이라GTX는 보타-벡스의 상업 제조업체로서 PPQ를 성공적으로 완료하였으며, 런던 제조 시설과 아일랜드 샤넌의 QC 시설에서 상업 라이센스를 받았다.
FDA는 보타-벡스에 대해 패스트 트랙 및 고아 약물 지정을 부여하였으며, EU 규제 당국은 우선 의약품 및 고아 약물 지정을 부여하였다.
※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다. 원문URL(https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1735438/000110465926044028/0001104659-26-044028-index.htm)
데이터투자 공시팀 pr@datatooza.com
