임상 2상 결과 기반 순차 제출 승인…희귀소아질환·패스트트랙 지정
회사는 26일(현지시간) 올가을 진행된 FDA와의 pre-NDA 미팅을 바탕으로 정식 승인을 위한 NDA 제출을 추진한다고 밝혔다. 이사회는 최근 미충족 의료 수요의 시급성을 고려해 NDA 제출 진행을 승인했다. 이번 신청에는 12개월간 진행된 임상 2상(FIGHT DMD) 시험 데이터와 계속 진행 중인 연장 연구, 자연사 데이터베이스, 비임상 데이터 및 1,400명 이상이 포함된 안전성 데이터베이스가 포함된다. FDA는 신청서의 완료된 섹션부터 제출받아 검토할 수 있는 '순차 제출(rolling review)'을 허가했다.
다만 FDA는 pre-NDA 미팅에서 제출 예정인 데이터 패키지가 승인에 필요한 유효성의 실질적 증거 요건을 충족하기에 충분한지를 두고 우려를 표명하고 추가 분석과 보완 자료를 요청했다. 회사는 FDA가 NDA를 접수하거나 제출된 데이터를 근거로 이페트로반을 승인할 것이라는 보장은 없다고 밝혔다.
앞서 FDA는 2025년 9월 임상 2상 종료 미팅과 2026년 1월 Type C 미팅에서 무작위 위약 대조 임상 3상을 권고하면서 좌심실 박출률(LVEF) 평가지표의 적절성과 대조군 관련 문제, 통계분석계획 수립 과정에 대해 여러 의문을 제기했다. 회사는 이에 대해 추가 유효성 데이터와 두 번째 DMD 등록 연구의 자연사 데이터, 통계분석계획 수립 경위 자료를 제출했다. 회사는 FIGHT DMD 시험을 두 개의 자연사 데이터베이스 비교 자료와 결합해 승인 근거로 삼는 방안을 제안하고 있다.
임상 2상 결과 12개월간 고용량 이페트로반을 투여받은 환자군에서 좌심실 박출률(LVEF)이 위약 투여군과 성향점수 매칭 자연사 환자군으로 구성된 대조군 대비 통계적으로 유의미한 5.4%의 절대적 개선(p=0.002)을 나타냈다. 또한 심장 손상 마커인 NT-proBNP 및 심근 트로포닌 I의 감소도 확인됐다. 최대 36개월간의 치료 과정에서 중대한 치료 관련 부작용은 보고되지 않았다.
이페트로반은 트롬복산-프로스타노이드 수용체를 차단하는 1일 1회 경구용 약물이다. FDA로부터 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation), 희귀소아질환 지정(Rare Pediatric Disease Designation), 패스트 트랙(Fast Track) 지정을 받았다. FDA는 제품의 정식 품목명으로 '디스코반(DYSCORBAN)'을 조건부 수락했다.
컴벌랜드 파머슈티컬스는 희귀질환 치료제 개발에 집중하는 바이오제약사로 테네시주 내슈빌에 본사를 두고 있다.
주지숙 데이터투자 기자 pr@datatooza.com
