위약 대비 이소성 골화 병변 부피 14.0cm³ 더 감소, 투여군 신규 병변 발생 없어
24주 이중맹검 기간 동안 아테브리오즈 75mg을 하루 한 번 투여받은 환자군(12명)은 기저치 대비 총 이소성 골화(HO) 병변 부피가 평균 8.09cm³ 줄었다. 위약군(13명)은 평균 9.14cm³ 늘어, 두 군의 차이는 14.0cm³로 아테브리오즈에 유리하게 나타났다(명목상 p=0.003). 새 HO 병변이 생긴 환자는 투여군 0명(0%), 위약군 1명(7.7%)이었다.
의료진이 평가한 관절 가동성 지표(CAJIS) 점수의 기저치 대비 평균 변화는 투여군 -0.80점(10명), 위약군 -0.09점(11명)이었다. 회사는 아테브리오즈 투여군에서 의료진 평가 관절 가동성이 개선됐다고 밝혔다.
안전성 면에서는 대체로 내약성이 양호했고, 안전성 프로파일은 PROGRESS 코호트 1에서 관찰된 것과 일치했다. 새로운 안전성 신호는 확인되지 않았다. 이중맹검 기간 중 치료를 중단한 환자는 없었으며, 아테브리오즈 투여군에서 성장판 폐쇄를 겪은 환자도 없었다.
이상반응은 대부분 경증 또는 중등도였다. 중대한 이상반응과 3등급 이상 이상반응은 드물었고, 위약군보다 아테브리오즈 투여군에서 덜 발생했다. 투여군의 10% 넘게 나타나고 위약군보다 빈도가 높았던 이상반응은 관절통, 기침, 발열, 구토(각 3명)와 탈모, 코피, 낙상, 철 결핍, 비인두염(각 2명)이었다.
아테브리오즈는 현재 미국에서 만 12세 이상 소아 및 성인 FOP 환자의 총 신규 HO 부피를 줄이는 용도로 승인받은 상태다. 회사는 코호트 2 전체 결과를 향후 학회에서 발표할 예정이며, 만 2세 이상 12세 미만 소아를 대상으로 질루르기서팁을 평가하는 코호트 3도 진행하고 있다.
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주지숙 데이터투자 기자 pr@datatooza.com
