원발성 유리체망막 림프종 임상 착수 보류…임상 재설계로 일정 지연 가능성
회사는 림프종 심사가 통상 혈액암의 국소 및 전신 발현에 대한 전문성을 갖춘 DHM2에서 이뤄지기 때문에 이번 요청을 했다고 설명했다. 이와 함께 안과 부서가 앞서 검토해 합의했던 ADX-2191 PVRL 임상의 특별프로토콜평가(SPA) 프로토콜을 철회했다고 FDA에 통지했다.
보완요구서한 이후 맺은 SPA 합의 철회
ADX-2191은 2023년 6월 PVRL 치료제 신약허가신청(NDA)에 대해 FDA로부터 보완요구서한(CRL)을 받았다. 당시 FDA는 적절하고 잘 통제된 임상시험이 없어 유효성에 대한 실질적 증거가 부족하다고 밝혔다. 회사는 이후 안과 부서와 NDA 재제출을 뒷받침할 임상시험의 설계와 분석 계획에 대해 SPA 합의를 이뤘다.이번 SPA 철회로 회사는 임상 설계와 분석 계획에 대한 안과 부서의 합의를 더는 적용받지 못하게 됐다. 관할 검토 요청의 제출은 안과 부서의 통제 아래 있고, 요청에 대한 결정은 FDA의 재량에 달려 있다. 회사는 요청이 계류 중인 동안 SPA에 따라 계획했던 임상시험을 시작하지 않을 예정이며, PVRL 대상 ADX-2191 임상 프로그램을 재설계해야 할 것으로 예상했다.
공시에 추가된 위험 요인
회사는 이번 공시에 추가한 위험 요인에서 안과 부서가 요청을 제출할지와 그 시기, 무엇을 권고할지, 신약국이 결정을 내릴지와 그 시기를 예측할 수 없다고 밝혔다. 신약국은 요청을 거부하거나 IND를 DHM2가 아닌 다른 부서로 이관할 수도 있다. IND가 안과 부서에 남으면 SPA 철회와 이관 요청이 안과 부서의 ADX-2191 심사에 불리하게 작용할 수 있다고 회사는 설명했다.이관이 이뤄지면 새 부서는 안과 부서의 기존 합의나 입장에 구속되지 않으며, 임상 설계에 이견을 내거나 다른 또는 추가적인 임상, 데이터, 분석을 권고할 수 있다. 회사는 FDA가 앞서 증식성 유리체망막병증 적응증에서 회사가 실현 가능하지 않다고 본 임상을 권고해 해당 적응증 개발을 중단했던 점을 들며, PVRL에서도 비슷한 결론에 이를 수 있다고 밝혔다.
재설계된 임상은 규모가 커지거나 기간이 길어지고 비용이 늘어날 수 있으며, PVRL이 희귀질환인 만큼 환자 모집이 더 어려울 수 있다. 회사가 보유한 ADX-2191의 PVRL 희귀의약품 지정에 따른 독점권 확보가 늦어지거나 무산될 수 있고, 다른 메토트렉세이트 기반 제품이 같은 적응증에서 먼저 승인과 희귀의약품 독점권을 얻는 경우도 여기에 포함된다고 회사는 밝혔다.
회사는 이런 결과가 ADX-2191의 PVRL NDA 재제출이나 승인을 지연시키거나 막을 수 있고, 비용 증가와 예상 현금 운용 가능 기간 단축, 예상보다 이른 추가 자본 조달로 이어질 수 있다고 밝혔다. 이번 조치가 레프로살랩(reproxalap) 등 다른 프로그램을 둘러싼 FDA와의 협의에도 불리하게 작용할 수 있다고 덧붙였다. 회사는 지난 5일 제출한 분기보고서(10-Q)에서 레프로살랩의 보완요구서한에 불복해 10월 26일 FDA 신약국에 공식 분쟁 해결 요청을 냈다고 밝힌 바 있다.
알데이라 테라퓨틱스는 미국 매사추세츠주 콘코드에 본사를 둔, 면역 매개 질환 치료제를 발굴·개발하는 바이오테크 기업이다.
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박노중 데이터투자 기자 netpark@datatooza.com
