5일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 8월 2일, 지브라쎄라퓨틱스(이하 존칭 생략)는 미국 식품의약국(FDA) 유전 대사 질환 자문 위원회(GeMDAC)가 아리모클로몰이 니만-픽병 C형(NPC) 환자의 치료에 효과적이라는 데이터를 지지한다.찬성(11명 찬성, 5명 반대) 투표를 했다.발표했다.
지브라쎄라퓨틱스의 대통령이자 CEO인 닐 F. 맥팔레인은 "GeMDAC의 아리모클로몰의 이점을 인정한 데 대해 매우 기쁘게 생각한다"며 "중요한 임상 데이터의 총체, 아리모클로몰의 열린 라벨 확장 연구에서의 장기 데이터, 그리고 확대 접근 프로그램(EAP: NCT04316637)의 데이터를 포함한 자료를 바탕으로, 우리는 아리모클로몰이 NPC 치료를 위해 제공하는 임상적 이점을 여전히 확신하고 있으며, 승인 과정이 지속될 것이라고 낙관하고 있다"고 밝혔다.
GeMDAC는 의학 유전학, 대사 오류, 역학 및 기타 관련 전문 분야의 전문가들로 구성되어 있으며, 아리모클로몰의 이점과 위험에 대해 논의하고 최근에 45번째 유전 대사 장애 학회의 연례 회의에서 발표된 데이터를 포함해 독립 전문가, NPC 환자, 그리고 환자 Advocacy 그룹의 대표자들로부터 받은 의견을 검토했다.
위원회의 권장 사항은 FDA가 아리모클로몰 신약 신청(NDA)을 독립적으로 검토하는 과정에서 고려될 것이나, GeMDAC의 피드백은 FDA에 구속력이 없다.
아리모클로몰 NDA는 2024년 9월 21일로 예정된 처방약 사용자 수수료법(PDUFA) 조치 날짜가 지정되었다.
니만-픽병 C형(NPC)은 초희귀, 진행성, 신경퇴행성 리소좀 저장 질환으로, 세포 내에서 콜레스테롤 및 기타 지질을 운반할 수 없는 상태를 특징으로 하며, 그로 인해 다양한 조직 영역, 특히 뇌 조직에 해당 물질이 축적된다.점에서 장애를 일으킨다.
이 질병은 리소좀 단백질을 만드는 NPC1 또는 NPC2 유전자의 돌연변이에 의해 발생하며, 어린이와 성인이 다양한 임상 증상으로 영향을 받을 수 있다.
NPC 환자들은 신체적, 인지적 제약으로 인해 독립성을 잃게 되며, 말하기, 인지, 삼키기, 보행, 세밀한 운동 능력과 같은 주요 신경학적 장애가 나타난다.
질병의 진행은 되돌릴 수 없으며, 몇 달 내에 사망할 수도 있고, 진단에 수년이 걸릴 수 있다.
아리모클로몰은 지브라의 경구 투여 방식의 연구 중인 약물 후보로, FDA로부터 초희귀약 지정, 빠른 트랙 지정, 혁신 치료제 지정, 소아 희귀 질병 지정 등을 받았으며, 유럽 의약품청(EMA)에서도 NPC 치료를 위한 희귀 의약품으로 지정을 받았다.
FDA는 아리모클로몰에 대한 NDA의 재제출을 수용했으며, 2024년 9월 21일을 사용자 수수료 목표 조치 날짜로 정했다.
지브라쎄라퓨틱스는 과학, 데이터 및 환자 요구를 결합해 치료 옵션이 제한적이거나 없는 질환에 대한 혁신적 치료제를 개발하기 위해 힘쓰는 희귀 질환 기업이다.우리의 사명은 희귀 질환 환자들에게 삶을 변화시키는 치료제를 제공하는 것이다.
독특한 데이터 기반 개발 및 상업화 전략을 통해 이 회사는 복잡한 약물 개발 문제를 해결하고 새로운 치료제를 희귀 질환 공동체에 제공하고 있다.
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