8일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 8월 8일, 아펠리스파마슈티컬스와 Sobi®는 C3 사구체병(C3G) 및 일차 면역 복합체 막 증식성 사구체 신염(IC-MPGN) 환자들을 대상으로 한 임상 3상 VALIANT 연구의 긍정적인 초기 결과를 발표했다.
이번 연구는 승인된 치료법이 없는 희귀 신장 질환에 대한 것으로, 주요 목표를 충족했으며, C3G 및 IC-MPGN 환자에서 위약 대비 통계적으로 유의미하고 임상적으로 의미 있는 68%의 단백뇨 감소(p<0.0001)를 보여줬다.
이 결과는 백그라운드 치료와 함께 진행된 제26주에 나타났으며, 모든 하위 그룹에서도 일관된 결과를 보였다.
임상 연구에서 pegcetacoplan은 주요 2차 목표인 혼합 신장 최종점을 포함하여 통계적 유의성을 입증했으며, 이는 단백뇨 감소와 추정 사구체 여과율(eGFR) 안정화를 포함한다.
또한, pegcetacoplan의 단백뇨 감소는 기저치 대비 최소 50% 이상 감소했으며, 신장 생검에서 C3c 염색 감소와 eGFR 안정화에 대해서도 명목상의 유의성을 보였다.
VALIANT 연구에서는 pegcetacoplan이 기존의 안전성과 내약성 프로필과 일치하는 유리한 안전성과 내약성 결과를 나타냈고, 부작용(AEs), 심각한 AEs 및 연구 약물 중단에 이른 AEs의 발생률은 pegcetacoplan과 위약 그룹 간에 유사했다.캡슐화된 박테리아에 기인한 수막염이나 심각한 감염 사례는 없었다.VALIANT 연구를 이미 완료한 모든 환자는 이제 VALE 장기 연장 연구에 등록됐다.
아펠리스파마슈티컬스는 2025년 초에 미국 식품의약국(FDA)에 추가 신약 신청을 제출할 계획이며, Sobi는 2025년에 유럽 의약청에 마케팅 신청을 제출할 예정이다.자세한 데이터는 예정된 의학 학회에서 발표될 예정이다.
한편, 본 보고서에 포함된 미래 기대, 계획 및 전망에 대한 진술은 '사전 예측 진술'로 간주될 수 있으며, 실제 결과는 여러 중요한 요소로 인해 이러한 예측 진술에서 나타나는 결과와 실질적으로 다.수 있다.아펠리스파마슈티컬스는 이러한 예측 진술을 업데이트할 의무를 명시적으로 기피한다.
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