12일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 9월 12일, 펄크럼쎄라퓨틱스가 facioscapulohumeral muscular dystrophy(FSHD) 치료를 위한 로스마피모드의 3상 REACH 임상시험의 주요 결과를 발표했다.
발표에 따르면, 펄크럼의 3상 REACH 시험은 로스마피모드와 위약을 비교했을 때 상대 표면적(RSA)의 기준선 변화라는 주요 목표를 달성하지 못했다. 또한, 이차 목표도 명목상 통계적 유의성을 달성하지 못했다.
로스마피모드의 안전성과 내약성 프로필은 이전에 보고된 연구와 일치했다. 회사는 이번 주에 수집한 데이터를 전면적으로 평가할 계획이며, 결과는 다가오는 의학 회의에서 공유할 예정이다.
펄크럼의 CEO인 알렉스 C. 사피르는 "REACH 시험이 Phase 2 ReDUX4 시험에서 관찰된 임상 결과를 재현하지 못한 것에 깊은 실망을 느낀다"고 말했다. 이어 "이러한 결과를 고려하여 FSHD에서 로스마피모드 프로그램을 중단할 계획이다"라고 덧붙였다.REACH 연구의 주요 결과는 다음과 같다.
- 도달 가능한 작업 공간(RWS): 로스마피모드를 투여받은 참가자는 48주 차에 위약 환자에 비해 0.013(±0.007)의 RSA 개선을 보였고, 위약 환자는 0.010(±0.007)의 개선을 보였다(p-value = 0.75).
- 근육 지방 침윤(MFI): 로스마피모드를 투여받은 참가자는 48주 차에 0.42%의 MFI 증가를 보였고, 위약을 투여받은 참가자는 0.576%의 MFI 증가를 보였다(p-value = 0.16).
- 어깨 외전근 힘: 로스마피모드를 투여받은 참가자는 48주 차에 9.63%의 힘 개선을 보였고, 위약 그룹은 2.24%의 힘 개선을 보였다(p-value = 0.51).
- 환자 보고 결과(PRO): REACH 연구의 두 가지 PRO 이차 목표인 환자 전반적 변화 인상(PGIC)과 신경 QoL 상지에서 통계적으로 유의미한 차이는 관찰되지 않았다.
- 안전성과 내약성: 치료 관련 부작용 발생률은 두 치료군에서 유사했으며, 로스마피모드를 투여받은 참가자에게는 치료 관련 심각한 부작용이 없었다.
펄크럼은 2024년 6월 30일 기준으로 약 2억 7천 380만 달러의 현금, 현금성 자산 및 유가증권을 보유하고 있으며, 이 자원을 SCD 치료를 위한 포시레디르 및 다이아몬드-블랙판 빈혈(DBA) 치료를 위한 새로운 치료제 개발에 사용할 계획이다.
REACH 시험은 FSHD 치료를 위한 로스마피모드의 효능과 안전성을 평가하기 위해 설계된 3상 다기관, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 시험으로, 260명의 환자가 등록되어 48주 동안 로스마피모드 또는 위약을 투여받았다.
로스마피모드는 선택적 p38α/ß 미토겐 활성화 단백질 키나제(MAPK) 억제제로, 펄크럼은 GSK로부터 독점적으로 라이센스를 받았다.
FSHD는 승인된 치료법이 없는 심각하고 드문 진행성 질환으로, 환자 수는 미국에서만 약 3만 명으로 추정된다. 현재 펄크럼은 FSHD와 SCD 치료를 위한 혁신적인 치료제를 개발하고 있으며, 향후 연구 결과를 통해 더 많은 정보를 제공할 예정이다. 현재 펄크럼의 재무 상태는 안정적이며, 향후 연구 개발에 필요한 자원을 확보하고 있다.
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