23일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 9월 23일, 유니큐어는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 AMT-191에 대한 고아약 지정을 받았다.AMT-191은 유니큐어의 파브리병 치료를 위한 임상 시험 중인 유전자 치료제다.
유니큐어는 2024년 8월에 미국에서 다기관 오픈 라벨 1/2a 단계의 AMT-191 임상 시험에서 첫 환자에게 투여를 시작했다.
유니큐어의 최고 의학 책임자인 Walid Abi-Saab 박사는 "이 중요한 지정은 현재의 만성 치료의 비효율성을 고려할 때, 파브리병 환자에게 의미 있는 혜택을 제공할 수 있는 새로운 유전자 치료제의 필요성을 강조한다"고 말했다.
이어 "이 지정은 우리의 1/2a 임상 시험을 지원하며, 2025년에는 초기 임상 데이터 생성을 기대하고 있다"고 덧붙였다.
파브리병 환자에서는 galactosidase alpha (GLA) 유전자의 병원성 변이가 α-galactosidase A (aGAL-A) 효소 결핍을 초래하며, 이는 여러 세포 유형에서 지질의 점진적인 축적을 유발하여 다계통 장애로 이어진다.
AMT-191은 AAV5 기반의 유전자 치료제로, GLA 단백질을 생성하기 위해 간을 표적으로 하는 GLA 전유전자를 전달하는 고유의 강력한 프로모터를 사용하여 정맥 주사로 한 번 투여된다.
AMT-191의 1/2a 임상 시험은 미국에서 진행되며, 저용량과 고용량 두 개의 코호트로 나뉘어 각각 최대 6명의 성인 남성 환자가 포함된다.
저용량 코호트는 6x10^13 gc/kg, 고용량 코호트는 3x10^14 gc/kg로 설정되어 있으며, 단일 정맥 주사를 통해 투여된다.
환자들은 기준이 충족될 때까지 정기적인 효소 대체 요법을 계속 받으며, 24개월 동안 추적 관찰된다.
이 시험은 lysosomal 효소 aGLA-A의 발현을 측정하여 안전성, 내약성 및 초기 효능 징후를 탐색할 예정이다.
FDA의 고아약 지정은 미국에서 20만 명 이하의 환자에게 영향을 미치는 희귀 질환을 위한 임상 시험 중인 약물에 특별한 지위를 부여하며, 세금 공제, 보조금, 특정 행정 수수료 면제 및 약물 승인 후 7년간의 시장 독점권 등의 인센티브를 제공한다.
파브리병은 GLA의 결핍으로 인해 발생하는 X-연관 유전 질환으로, 2020년 Journal of Therapeutics and Clinical Risk Management에 발표된 연구에 따르면, 유병률은 4만 명에서 11만 7천 명 사이로 추정된다.
현재 파브리병의 표준 치료는 효소 대체 요법의 격주 주사로, 많은 환자에게 효과가 제한적이다.
유니큐어는 유전자 치료의 약속을 실현하고 있으며, 유전자 치료제의 승인으로 혈우병 B 치료에 있어 역사적인 성과를 이루었다.
유니큐어는 헌팅턴병, 난치성 측두엽 간질, ALS, 파브리병 및 기타 중증 질환 치료를 위한 독점 유전자 치료제 파이프라인을 발전시키고 있다.
이 보도 자료에는 미래 예측 진술이 포함되어 있으며, 역사적 사실 이외의 모든 진술은 미래 예측 진술로 간주된다.
이러한 진술은 경영진의 신념과 가정, 그리고 보도 자료 날짜 기준으로 경영진이 이용할 수 있는 정보에 기반한다.
유니큐어의 실제 결과는 이러한 미래 예측 진술에서 예상되는 것과 실질적으로 다를 수 있다.
이러한 위험과 불확실성에는 임상 프로그램의 타이밍 및 진행과 관련된 위험, 규제 당국과의 상호작용, 회사의 구조 조정 계획의 실행, 인프라 및 인력 유지 능력 등이 포함된다.
이러한 위험 요소는 유니큐어의 정기적인 SEC 제출 문서의 '위험 요소' 섹션에 더 자세히 설명되어 있다.
※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다. 원문URL(https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1590560/000155837024012941/0001558370-24-012941-index.htm)
데이터투자 공시팀 pr@datatooza.com
