23일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 9월 23일, 바이오헤이븐파마슈티컬홀딩(이하 회사)은 스피노세레벨라 아탁시아(SCA) 치료를 위한 트로릴루졸의 효과를 평가한 주요 연구인 BHV4157-206-RWE(NCT06529146)에서 긍정적인 주요 결과를 발표했다.
이 연구는 3년 동안의 치료 후 수정된 기능적 아탁시아 평가 척도(f-SARA)에서 기준선 대비 변화를 측정하여 주요 목표를 달성했으며, 1년 및 2년 후에도 통계적으로 유의미한 개선을 보였다.
SCA는 미국에서 약 15,000명, 유럽 및 영국에서 24,000명에게 영향을 미치는 희귀하고 점진적으로 쇠약해지는 신경퇴행성 질환이다.현재 SCA에 대한 FDA 승인 치료법은 없다.
여러 분석을 통해 SCA 환자에서 질병 진행 속도가 50-70% 느려지는 것으로 나타났으며, 이는 3년 연구 기간 동안 질병 진행이 1.5-2.2년 지연됨을 의미한다.
또한, 반응자 민감도 분석에서 3년 후 f-SARA에서 2점 이상의 악화를 기준으로 정의된 질병 진행은 치료받지 않은 외부 대조군에 비해 트로릴루졸 치료군에서 4.1의 오즈비(OR)를 보였다(p < 0.0001; pooled analysis). UCLA의 데이비드 게펜 의과대학 아탁시아 클리닉 및 신경유전학 임상 시험 책임자인 수잔 펄먼 박사는 "SCA는 삶의 질을 파괴하는 쇠약해지는 질병으로, 환자들이 스스로를 돌보지 못하고 걷거나 말할 수 없게 만든다.
연구는 FDA와의 논의에 따라 설계되었으며, 3년 치료 후 f-SARA의 기준선 변화로 트로릴루졸의 효과를 평가했다.
연구는 3상 데이터를 활용하고, 미국 아탁시아 연구 임상 컨소시엄(CRC-SCA)에서 치료받지 않은 SCA 환자와의 외부 대조군을 사용했다.
모든 목표는 사전 정의되었으며, 연구 프로토콜과 통계 분석 계획은 주요 데이터 분석 전에 FDA에 제출되어 검토를 받았다.
새로운 분석은 63명의 환자가 트로릴루졸로 3년 치료를 완료한 데이터를 포함하여 이전에 제공된 3년 데이터를 두 배로 늘렸다.
Propensity Score Matching(PSM)을 사용하여 치료받지 않은 환자와 치료받은 환자를 기준선 특성에 따라 엄격하게 일치시켰다.
트로릴루졸 치료를 받은 환자들은 1년, 2년, 3년 동안 f-SARA에서 통계적으로 유의미하고 지속적인 이점을 보였다.
또한, 프로토콜에서 사전 정의된 분석은 글로벌 규제 목적을 위해 유럽 SCA 자연사 연구(EUROSCA)에서 독립적인 자연사 대조군을 사용했다.
EUROSCA 환자를 사용한 결과는 모든 시간 지점에서 주요 효능 분석과 일치하며 통계적으로 유의미했다.
EUROSCA 데이터의 추가는 외부 대조군 샘플 크기를 증가시켜 1년, 2년, 3년 동안 트로릴루졸에 유리한 통계적으로 유의미한 치료 차이를 강화했다.
SCA는 자발적으로 유전되는 신경퇴행성 질환으로, 자발적인 운동 조절 상실과 소뇌, 뇌간 및 척수의 위축을 특징으로 한다.
환자들은 휠체어로 진행되는 심각한 질병, 넘어짐으로 인한 보행 장애, 언어 장애로 인한 의사소통 불능, 삼키기 어려움 및 조기 사망 등의 심각한 질병을 경험한다.현재 SCA에 대한 FDA 승인 치료법은 없다.바이오헤이븐은 트로릴루졸의 NDA를 2024년 4분기에 FDA에 제출할 계획이다.
트로릴루졸 개발 프로그램은 SCA에서 가장 큰 임상 시험 데이터 세트를 생성했으며, 현재 5년 이상 트로릴루졸로 치료받은 일부 환자에 대한 추적 조사가 이루어지고 있다.
바이오헤이븐은 FDA로부터 트로릴루졸에 대해 Fast-Track 및 Orphan drug designation(ODD)을 받았으며, 유럽 의약품청에서도 ODD를 받았다.ODD가 있는 NDA는 FDA의 우선 검토를 받을 수 있다.바이오헤이븐은 2025년 미국에서 SCA를 상용화할 준비가 되어 있다.이 발표는 바이오헤이븐의 투자자 관계 웹사이트에서 확인할 수 있다.
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