24일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 9월 24일, WAVE라이프사이언스가 자사의 임상 후보물질 WVE-N531에 대한 긍정적인 중간 데이터를 발표했다.
이 데이터는 Duchenne 근육병증(DMD) 환자 중 엑손 53 스키핑이 가능한 소년들을 대상으로 한 Phase 2 FORWARD-53 임상시험에서 나왔다.
발표된 중간 분석 결과, 평균 근육 내용 조정된 디스트로핀 발현은 9.0%였으며, 조정되지 않은 디스트로핀은 5.5%로 나타났다.이 결과는 참가자들 간에 높은 일관성을 보였다.
디스트로핀은 Becker 근육병증 환자에서 관찰되는 두 가지 이소폼으로 구성되어 있으며, 이들은 보다 경미한 질병을 나타낸다.
데이터는 또한 WVE-N531이 근육 건강을 위한 혈청 바이오마커에서 의미 있는 개선을 보여주었으며, 이는 근육 줄기세포에서의 WVE-N531의 국소화와 근육 섬유의 재생과 관련이 있다.
WVE-N531의 골격근 농도는 약 41,000 ng/g으로, 61일의 조직 반감기를 가지며, 이는 향후 월간 투여를 지원한다.전임상 데이터는 참가자들이 심장과 횡격막에서 더 높은 농도를 가질 수 있음을 시사한다.
WVE-N531은 안전하고 잘 견딜 수 있는 것으로 나타났으며, 치료와 관련된 부작용은 모두 경미했으며, 심각한 부작용이나 중단 사례는 없었다.
WAVE는 규제 기관으로부터 가속 승인 경로에 대한 피드백을 기대하고 있으며, 2025년 1분기에는 FORWARD-53의 전체 48주 데이터를 발표할 예정이다.WAVE는 오늘 오전 8시 30분(동부 표준시)에 투자자 컨퍼런스 콜을 개최할 예정이다.
WAVE의 최고 개발 책임자인 Anne-Marie Li-Kwai-Cheung은 "이 중간 시점에서 높은 디스트로핀 수치는 매우 매력적이며, 엑손 53 스키핑이 가능한 소년들에게 WVE-N531의 잠재력을 보여준다"고 말했다.
또한, WAVE는 DMD 치료를 위한 엑손 스키핑을 위한 올리고뉴클레오타이드의 보다 넓은 파이프라인을 발전시키고 있으며, DMD 환자의 40%에게 새로운 치료 옵션을 제공할 목표를 가지고 있다.
WAVE는 Cambridge, MA에 본사를 두고 있으며, RNA 의약품의 잠재력을 활용하여 인류 건강을 변화시키기 위해 노력하고 있다.
현재 WAVE는 DMD, 알파-1 항트립신 결핍증 및 헌팅턴병에 대한 임상 프로그램을 포함한 다양한 파이프라인을 보유하고 있다.
WAVE는 2024년 4분기에는 알파-1 항트립신 결핍증에 대한 WVE-006 프로그램의 메커니즘 증거 데이터를 발표할 예정이다.2025년 1분기에는 비만 치료를 위한 WVE-007의 임상 시험을 시작할 예정이다.
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